[의약뉴스] 미국 바이오제약사 뉴로크린 바이오사이언스가 지연성 이상운동증 치료제 인그레자(Ingrezza, 성분명 발베나진)를 헌팅톤병 환자를 위한 치료제로 추가 승인받았다.
지난 18일(현지시각) 뉴로크린 바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)이 인그레자 캡슐을 헌팅톤병과 관련된 무도병 치료제로 승인했다고 발표했다.
인그레자는 의료진이 복잡한 적정 없이 반응 및 내약성에 따라 효과적인 시작 용량을 조절할 수 있는 유일한 선택적 VMAT2(vesicular monoamine transporter 2) 억제제로, 매일 1회 캡슐 1개씩 간편하게 복용 가능한 옵션을 제공한다.
미국에서 인그레자는 2017년에 성인 지연성 이상운동증 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
이번 승인은 뉴로크린 바이오사이언스가 헌팅톤연구그룹(HSG)과 공동으로 수행한 KINECT-HD 임상 3상 시험과 현재 진행 중인 KINECT-HD2 개방표지 연장 시험의 데이터가 기반이 됐다.
KINECT-HD는 인그레자의 효능과 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검 위약대조 연구로 1차 평가변수는 스크리닝 기간 베이스라인부터 유지 기간까지 통합 헌팅톤병 평가척도(UHDRS)의 총 최대 무도병(TMC) 점수로 평가한 무도병 중증도 측면에서 최소 제곱 평균 변화였다.
시험 결과는 인그레자는 1차 평가변수를 충족해 총 최대 무도병 점수를 위약 대비 3배가량(각각 4.6점, 1.4점 개선) 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
또한 인그레자는 베이스라인부터 유지 기간까지 무도병 중증도를 약 40% 감소시켰고 환자의 절반가량은 12주까지 헌팅톤병 관련 무도병 중증도가 40% 이상 감소한 것으로 확인됐다.
환자의 53%와 의료진의 43%는 12주 시점에 전반적인 헌팅톤병 관련 무도병 증상이 매우 많이 개선됐거나 많이 개선됐다고 답했다.
인그레자 처방 정보에는 헌팅톤병 관련 무도병에 허가된 다른 의약품과 마찬가지로 헌팅톤병 및 신경이완제 악성증후군이 있는 환자의 우울증, 자살 충동 및 행동을 포함한 심각한 위험에 관한 중요한 안전성 정보가 포함된다.
헌팅톤병 임상시험에서 보고된 치료 후 이상반응은 졸림, 진정, 두드러기, 발진, 불면증 등이다.
뉴로크린 바이오사이언스의 케빈 고먼 최고경영자는 “우리는 임상시험에서 헌팅톤병 관련 무도병을 유의하게 개선시킨 것으로 입증된 1일 1회 1캡슐 치료 옵션을 헌팅톤병 환자 및 보호자에게 제공할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “이 중요한 이정표를 세우는데 기여해 온 헌팅톤병 커뮤니티의 모든 분들께 감사드리며 앞으로도 쇠약성 신경계 질환에 대한 미충족 수요를 가진 환자들에게 의약품을 제공하기 위해 계속 노력할 방침”이라고 덧붙였다.
