[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약사 입센의 희귀질환 치료제 소호노스(Sohonos, 성분명 팔로바로텐)를 허가했다.
입센은 FDA가 여성의 경우 8세 이상, 남성의 경우 10세 이상인 소아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP) 환자에서 새로운 이소성 골 형성(골화)을 감소시키는 경구용 치료제 소호노스를 승인했다고 16일(현지시각) 발표했다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 미국에서 약 400명, 전 세계에서 약 900명이 앓는 것으로 추산되는 초희귀 골질환이다.
환자들은 급속한 골 성장을 유발하는 악화 에피소드와 함께 질병이 계속 진행됨에 따라 이동성과 기능이 심각하게 제한되며 기대 수명이 평균 56세로 단축된다.
소호노스는 레티노이드 신호전달 경로에서 골격 발달과 이소성 골의 중요한 조절인자인 레티노산 수용체의 감마 아형에 선택적으로 작용하는 경구용 의약품이다.
레티노이드 신호전달 경로 내 수용체, 성장인자, 단백질 간의 상호작용을 매개해 연조직 및 결합조직에서 새로운 비정상적인 골 형성을 줄이도록 설계됐다.
앞서 미국 FDA는 소호노스를 혁신치료제로 지정한 바 있고 우선 심사 절차 하에 심사했다.
이번 승인은 성인 및 소아 환자를 대상으로 실시된 최초이자 최대 규모의 다기관, 개방표지 임상시험인 임상 3상 시험 MOVE의 중추적인 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
미국골대사학회지(Journal of Bone and Mineral Research)에 게재된 18개월 데이터에는 경구 팔로바로텐으로 치료받은 환자 107명이 포함됐고 이들은 글로벌 FOP 자연사 연구에서 치료받지 않은 환자들과 비교됐다.
연구 결과 팔로바로텐은 표준 치료 이외에 치료를 받지 않은 경우와 비교했을 때 연간 이소성 골화량을 효과적으로 감소시킨 것으로 나타났다(가중 선형 혼합효과 모델에서 54% 감소).
또한 팔로바로텐은 전신 레티노이드 계열과 일관된 부작용을 보이면서 안전성 프로파일이 잘 확립된 것으로 입증됐다.
가장 흔하게 보고된 치료 후 이상반응은 피부 건조, 입술 건조, 탈모, 약물 발진, 발진, 가려움증 같은 점막피부 반응과 관절통 및 성장기 아동에서 성장판 조기 폐쇄 같은 근골격계 반응이다.
입센의 하워드 메이어 연구개발부 총괄은 “FDA의 소호노스 승인은 미국 FOP 커뮤니티에 획기적인 일이다. 의사들은 이동성 장애를 유발하고 삶에 파괴적인 영향을 미치는 새로운 비정상적인 골 형성인 이소성 골화를 감소시키는 것으로 나타난 의약품을 처음으로 사용할 수 있게 됐다”고 밝혔다.
소호노스는 작년 초에 캐나다에서 먼저 승인됐고 이후 아랍에미리트에서 조건부 승인됐다. 현재 다른 여러 국가들에서도 승인 심사가 진행되고 있다.
한편 유럽 집행위원회는 지난달에 소호노스 판매 허가를 거절한 것으로 알려졌다.
