일라이 릴리가 네덜란드 생명공학기업 프로큐알(ProQR Therapeutics)과 RNA(리보핵산) 편집 기반의 치료제를 연구하기 위한 업무 협약을 체결했다.
프로큐알 테라퓨틱스는 일라이 릴리와 간 및 신경계의 유전질환에 대한 잠재적인 신약의 발굴, 개발, 상업화에 중점을 둔 글로벌 라이선싱 및 연구 제휴를 체결했다고 8일(현지시각) 발표했다.
양사는 프로큐알의 독자적인 Axiomer RNA 편집 플랫폼을 사용해 새로운 신약 표적에 대한 임상 개발과 상업화를 진행할 계획이다.
프로큐알의 고유한 Axiomer 플랫폼 기술은 RNA의 단일 뉴클레오티드를 고도로 표적화되고 특이적인 방식으로 편집할 수 있다.
이 기술은 질병 관련 RNA에서 선택된 표적 아데노신에 내인성 ADAR 효소(RNA에 작용하는 아데노신 탈아미노효소)를 모집하도록 설계된 편집 올리고뉴클레오티드를 기반으로 한다.
ADAR은 표적 아데노신(A)을 이노신(I)으로 전환하도록 유도한다. RNA에서 이노신은 구아노신(G)으로 해석되기 때문에 A에서 I로의 전환은 효과적으로 A에서 G로의 변화다.
이 기술은 질병을 유발하는 것으로 알려진 2만 개 이상의 G에서 A로의 돌연변이를 잠재적으로 역전시키는데 적용될 수 있다.
릴리의 새로운 치료방식 총괄 앤드류 애덤스 박사는 “RNA 편집은 일시적이고 가역적인 편집을 가능하게 하는 흥미로운 새 기술로 일부 적응증에서 매우 매력적인 치료 접근법이 될 수 있다”며 “프로큐알과의 협력을 통해 이 기술을 활용하면서 다양한 질병을 앓는 환자의 삶을 개선시키는 새로운 치료제를 개발하길 바란다”고 밝혔다.
프로큐알의 다니엘 더 부르 설립자 겸 CEO는 “RNA 치료 분야에서 선두주자인 릴리와의 파트너십은 Axiomer RNA 편집 플랫폼의 중요한 검증을 의미하며 우리의 핵심 치료 영역인 유전성 안질환을 넘어 대사 및 신경계 질환을 앓는 환자에게 잠재적으로 혜택을 줄 수 있도록 자사 기술의 적용 범위를 확대한다. 또한 이 파트너십은 당사의 재정 상태를 강화한다”고 설명했다.
프로큐알의 헤라르 플라텐뷔르흐 최고혁신책임자는 “RNA 치료와 특히 올리고뉴클레오티드에 대한 깊은 과학적 전문 지식을 바탕으로 구축된 자사의 Axiomer RNA 염기 편집 플랫폼은 매우 특이적인 방식으로 광범위한 질병을 표적으로 삼을 수 있도록 고유하게 자리 잡았다”고 강조했다.
이어 “자사의 접근 방식은 돌연변이를 역전시키기 위해 RNA에서 특정 단일 뉴클레오티드를 편집하는 세포 자체의 편집기를 사용한다"면서 "광범위한 적용 가능성과 ADAR 편집 분야에서 선도적인 특허 포트폴리오를 갖춘 이 플랫폼은 중요한 전략적 기회를 제시하며 치료가 불가능하다고 간주됐던 질병을 표적으로 삼을 수 있는 상대한 잠재력을 갖고 있다”고 부연했다.
릴리와 프로큐알은 최대 5개의 표적을 개발하는데 협력할 방침이다. 계약 조건에 따라 프로큐알은 릴리로부터 계약금 2000만 달러와 3000만 달러 규모의 지분투자를 받을 예정이다.
또한 프로큐알은 향후 개발, 규제, 상업화 성공 보수로 최대 12억5000만 달러와 제품 매출액에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
