유럽 집행위원회가 브리스톨마이어스스큅의 스프라이셀(Sprycel, 다사티닙)을 만성기(CP) 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성골수성백혈병(CML) 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다.
브리스톨마이어스스큅은 집행위원회가 스프라이셀의 적응증을 확대해 1~18세의 소아 및 청소년 환자를 위한 치료제로 승인했으며 내복현탁액용 분말 제형으로도 사용할 수 있도록 허가했다고 5일 발표했다.
이 승인은 지난 4월에 나온 유럽 약물사용자문위원회의 긍정적인 의견에 따른 것이다. 스프라이셀은 소아 환자와 정제를 삼킬 수 없는 환자를 위해 분말 제형으로 승인된 최초의 타이로신 인산화효소 억제제(Tyrosine Kinase Inhibitor)다.
집행위원회의 이 결정은 새로 진단됐거나 이매티닙에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기 만성골수성백혈병 소아 환자를 대상으로 스프라이셀의 안전성, 효능을 평가하기 위해 진행된 CA180-226 연구 자료를 근거로 이뤄졌다.
스프라이셀로 치료를 받은 이매티닙 저항성 또는 불내성 만성기 만성골수성백혈병 환자군은 3개월째 누적 주요세포유전학적 반응(MCyR)에 도달한 비율이 55.2%로 나타났으며 24개월째에는 90% 이상인 것으로 분석됐다.
스프라이셀을 정제 또는 현탁액용 분말 제형으로 투여받은 환자는 6개월째 누적 완전세포유전학적 반응(CCyR) 비율이 64%, 24개월째는 94%로 집계됐다.
48개월째 무진행 생존율은 이매티닙 저항성 또는 불응성 환자군이 75% 이상, 스프라이셀로 1차 치료를 받은 환자군이 90% 이상인 것으로 나타났다. 소아 환자에서 스프라이셀의 안전성 프로파일은 성인 환자에서 관찰되는 것과 비슷한 것으로 확인됐다.
브리스톨마이어스스큅 항암제개발부 대표 푸아드 나모우니는 “스프라이셀 적응증 확대를 추진하기로 한 결정은 질병 발생률에 관계없이 암 환자의 미충족 수요에 대응하기 위해 의약품의 잠재력을 확대하려는 자사의 노력을 보여준다”고 말했다.
소아 환자에서 스프라이셀 초회용량은 체중을 기준으로 하며 3개월마다 또는 더 자주 복용량을 재산정해야 한다. 스프라이셀 정제는 으깨거나 부숴 복용할 수 없으며 현탁액용 분말은 체중이 10kg 이하이거나 정제를 삼킬 수 없는 환자를 위한 제형이다. 스프라이셀 정제와 현탁액용 분말은 생물학적으로 동등하지 않기 때문에 의료전문가의 판단에 따라 제형을 바꿔야 한다.
