미국 식품의약국(FDA)이 로슈의 혈우병 A 치료제 헴리브라(Hemlibra, emicizumab-kxwh)를 8인자 항체가 없는 환자를 위한 치료제로 우선 심사하기로 결정했다.
로슈는 FDA가 헴리브라에 대한 보충적 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 접수했으며 8인자 항체가 없는 성인 및 소아 혈우병 A 환자를 위한 치료제로 우선 심사하기로 했다고 5일 발표했다. 로슈는 임상 3상 HAVEN 3 연구 자료를 기반으로 이 신청서를 제출했다. 심사완료 예정일은 올해 10월 4일로 정해졌다.
로슈의 산드라 호닝 최고의학책임자는 “혈우병 A 환자는 병을 관리하는데 있어 상당한 어려움에 직면할 수 있으며 출혈 및 조절 치료를 피하기 위해 일상생활 적응이 필요할 수 있다”고 말했다. 이어 “FDA의 우선 심사 결정은 헴리브라가 8인자 항체가 없는 사람을 위한 표준 치료법을 개선시키고 치료 부담을 줄이는데 도움이 될 수 있다는 것을 의미한다고 믿고 있다”고 강조했다.
HAVEN 3 연구에서 8인자 항체가 없는 12세 이상의 혈우병 A 환자 중 매주 또는 격주로 헴리브라 예방요법을 받은 환자는 치료된 출혈이 각각 96%, 97% 감소한 것으로 나타났다.
또한 이전에 비-개입 연구에서 8인자 예방요법을 받은 적이 있으며 헴리브라 예방요법으로 변경한 환자를 대상으로 두 예방요법에 대한 비교가 이뤄졌다. 헴리브라는 8인자 예방요법에 비해 치료된 출혈을 68%가량 유의하게 감소시킨 것으로 증명돼 효능이 더 우수한 것으로 확인됐다.
HAVEN 3에서 헴리브라와 관련이 있는 예상치 못한 또는 중대한 이상반응은 발견되지 않았다고 한다. 가장 일반적인 이상반응으로는 주사부위반응, 관절통, 일반 감기 증상, 두통, 상기도감염, 독감 등이 보고됐다.
우선 심사 지정은 중대한 질병을 치료, 예방, 진단하는데 있어 유의한 개선을 제공할 수 있는 의약품에 대해 부여되는 제도다. FDA는 지난 4월에 헴리브라를 8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 혁신치료제로 지정한 적이 있다.
FDA는 작년 11월에 헴리브라를 8인자 항체를 보유한 성인 및 소아 혈우병 환자에서 출혈 에피소드 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법으로 승인했다. 이 승인은 HAVEN 1과 HAVEN 2 연구에서 나온 결과를 근거로 이뤄졌다. 로슈는 유럽을 비롯해 다른 국가들에서도 헴리브라를 승인받았으며 적응증 확대 신청을 추진 중이다.
