유럽 집행위원회가 혈우병 A 항체 환자를 위한 치료제로 로슈의 헴리브라(Hemlibra)를 승인했다.
로슈는 집행위원회가 8인자 항체를 가진 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드에 대한 정기적 예방요법으로 헴리브라를 승인했다고 발표했다.
유럽에서 헴리브라는 모든 연령의 환자에게 사용할 수 있도록 승인됐다. 헴리브라는 주 1회 피하투여하는 의약품으로 환자의 치료부담을 줄이는데 도움이 될 수 있다.
로슈에 의하면 중증 혈우병 A 환자 3명 중 1명은 제8응고인자 보충요법에 대한 항체가 발생하면서 장기적인 관절 손상을 유발할 수 있는 치명적인 출혈 또는 반복적인 출혈 에피소드 발생 위험이 높아지는 것으로 알려져 있다. 혈우병 A 항체 환자의 경우 항체가 없는 환자들에 비해 사망 위험이 70%가량 높아지게 된다.
로슈의 산드라 호닝 최고의학책임자는 “유럽 집행위원회가 헴리브라를 승인함으로써 20여년 만에 처음으로 유럽 내 혈우병 A 항체 환자들에게 새 의약품을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “헴리브라가 혈우병 A 항체 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 가져다 줄 것이라고 믿고 있으며 유럽 회원국들과 협력해 이 중요한 의약품에 대한 접근성을 가능한 한 빨리 확보할 것”이라고 강조했다.
이 승인은 혈우병 A 항체 환자를 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 임상시험 2건에서 환자의 과거 우회제제 치료경험과 비교했을 때 헴리브라가 더 우수한 것으로 증명됐다는 점을 근거로 이뤄졌다.
성인 및 청소년 혈우병 A 항체 환자를 대상으로 실시된 HAVEN 1 연구에서 헴리브라 예방요법은 예방요법을 실시하지 않는 경우와 비교했을 때 치료된 출혈을 87%가량 감소시키는 것으로 나타났다.
환자 내 분석에 의하면 헴리브라 예방요법은 연구 등록 전 비중재적 연구에서 수집된 우회제제 예방요법 치료경험과 비교했을 때 치료된 출혈을 79% 감소시켰다.
또한 소아 환자를 대상으로 실시된 HAVEN 2 연구의 중간 결과에 의하면 헴리브라 예방요법을 받은 소아 환자들 가운데 87%가 출혈 치료를 경험하지 않은 것으로 관찰됐다.
비중재적 연구에 참가한 소아 환자 13명에 대한 환자 내 분석에서는 헴리브라 예방요법이 우회제제에 비해 치료된 출혈을 99% 감소시키는 것으로 분석됐다.
임상시험 도중 10% 이상의 환자들이 경험한 가장 흔한 이상사건으로는 주사부위반응과 두통이 보고됐다. HAVEN 1 연구에서는 환자 3명이 혈전성 미세혈관병증, 환자 2명은 중증 혈전성 사건을 경험한 것으로 보고됐다.
헴리브라는 이러한 자료를 토대로 작년 11월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 8인자 항체를 가진 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드 예방 또는 빈도 감소를 위한 정기적 예방요법으로 승인된 바 있다.
현재 로슈는 HAVEN 3과 HAVEN 4라는 추가적인 임상 3상 연구들을 통해 헴리브라를 계속 평가 중이다. 로슈는 HAVEN 3에서 주 1회 또는 격주로 헴리브라 예방요법을 받은 항체가 없는 혈우병 A 환자들의 치료된 출혈이 감소한 것으로 나타났다고 전했다.
HAVEN 4의 중간 결과에 의하면 4주마다 1회 헴리브라 예방요법을 받은 혈우병 A 환자들도 출혈이 조절되는 것으로 확인됐다고 한다.
