바이오젠 아이덱은 혈우병 A 치료제 엘록테이트(Eloctate)가 최종 임상시험에서 12세 이하인 환자에게 효과적이라고 입증됐다.
이번 임상 3상 시험은 과거 치료받은 적이 없는 12세 이하의 중증 혈우병 A 환자 71명을 대상으로 진행됐다.
시험 결과 엘록테이트가 출혈률을 낮게 유지시킬 수 있는 것으로 나타났다. 임상시험의 주목표로 평가된 약물에 대항하는 항체 형성은 발견되지 않았으며 출혈률에 대한 이차목표들도 충족해 출혈 발생을 93%가량 예방한다고 분석됐다.
지속성 혈우병 치료제인 엘록테이트는 1주에 2회 예방 목적으로 투여하는 약물이다. 보통 기존의 혈우병 치료제는 출혈을 예방하기 위해 2~3일에 한 번씩 투여해야만 했다.
A형 혈우병은 제8응고인자의 결핍으로 인해 혈액응고가 제대로 작용하지 않는 희귀한 유전적 질환이다.
현재 유럽의약품청은 새로운 혈우병 치료제의 승인에 필요한 임상 자료에 아동을 대상으로 실시한 연구결과를 포함하도록 요구하고 있다. 바이오젠은 이번 성공으로 유럽에서 승인을 신청할 수 있게 됐다고 발표했다.
바이오젠과 개발 파트너인 스위디시 오펀 바이오비트룸(Swedish Orphan Biovitrum)은 또 다른 혈우병 치료제 또한 개발 중이며 지난달에는 혈우병 B 치료제 알프롤릭스(Alprolix)가 미국 FDA의 승인을 획득한 바 있다.
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