세계최초 ‘타가 줄기세포 치료제’ '카티스템'이 최근 첫 시술과 함께 본격적인 상업화 단계에 돌입했다.
카티스템은 그동안 퇴행성 관절염으로 인한 고통에도 불구하고 인공관절 수술을 꺼려하던 젊은 환자들에게 새로운 치료 대안으로 기대를 받고 있다.
그러나 줄기세포 치료의 선구자로서 임상에서의 숱한 난관을 거치며 어렵게 제품화에 성공했던 것처럼 앞으로도 카티스템은 '줄기세포 치료 시장 개척'이라는 힘든 과제를 해결해야 한다.
의약뉴스는 최근 오원일 메디포스트 생명공학연구소장 겸 부사장을 만나 카티스템의 비전과 과제를 들어봤다.
카티스템...젊은 퇴행성 관절염 환자에 희망
카티스템은 무릎 연골 결손에 적응증을 받았다. 투입된 줄기세포 분비물질이 무릎 연골 재생을 촉진한다는 것이 오 부사장의 설명이다.
그는 “카티스템은 관절염으로 고통 받는 전 연령층을 대상으로 새로운 시장을 개척할 것"이라며 "이외에 추가로 초기에는 인공관절 시장의 1~2%, 장기적으로는 10% 정도를 카티스템이 대체할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.
무릎 연골 손상에 많이 시행되고 있는 인공관절 수술은 수명이 제한적이라는 단점으로 인해 주로 노인환자들을 대상으로 시행되고 있다.
이와는 달리 젊은 환자들은 나이가 들어가면서 한 두 차례의 재수술이 불가피하기 때문에 가급적이면 수술을 하지 않고 있다.
카티스템은 이처럼 인공관절 수술에 대한 부담으로 고통을 참아내고 있는 젊은 환자들에게 보다 효과적인 대안이 될 전망이다.
오 부사장은 "최근 비만 인구가 증가하면서 퇴행성관절염의 발병 연령이 젊어지고 있다"며 "그러나 이들은 인공관절을 하기에는 너무 젊어 고통 속에서도 진통제만으로 견뎌내고 있다"고 설명했다.
이어 "비교적 젊고 병변은 심하지 않지만, 기존의 치료방법으로는 통증을 컨트롤 할 수 없는 환자들에게 카티스템은 각종 수술 등 기존 치료법보다 우수한 효과를 입증했다"고 소개했다.
나아가 그는 "향후 3~4년 정도 사용되면서 기존 치료제들과는 차별화된 장기 유효성이 입증될 것"이라며 "그렇게 되면 매출도 크게 증가할 것"이라고 기대를 밝혔다.
카티스템은 식약청의 까다로운 심사과정을 통과하는 동안 기준에 맞는 임상을 진행하고 경쟁약물대비 우수한 효과를 입증해 품목허가를 받았다.
그러나, 여전히 줄기세포 치료에 대한 막연한 우려나 일방적인 폄하를 하는 사람들도 적지 않다.
특히 최근에는 카티스템이 1월 품목허가 이후 지난 달에야 첫 시술을 진행한 것이나 아직 대형병원 시술사례가 없는 것을 꼬집는 목소리들도 나오고 있다.
이와 관련 오 부사장은 "줄기세포 치료가 처음 시행되다 보니 심평원에서 관련 시술에 대한 행위코드를 마련하는데 시간이 걸렸다"며 "대형병원은 신약심사위원회가 마무리돼야 시술이 가능한 만큼 5~6월 중으로 시술이 시작될 것"이라고 설명했다.
아울러 그는 "줄기세포 치료제가 만병통치약이라는 식의 허황된 정보도 문제가 있지만, 과도한 우려도 문제"라고 꼬집었다.
화학의약품과 마찬가지로 식약청이 마련한 절차에 따라, 임상을 통해, 안정성과 유효성을 검증한 의약품에 대해 그 이상의 불필요한 우려는 지나치다는 것이 그의 지적이다.
그는 "케미컬 드럭과 마찬가지로 모든 시험을 다 거친, 더도 덜도 아닌 의약품 "이라며 "줄기세포라고 해서 안정성에 더 우려가 있다고 보는 것은 지나치다"며 "그저 줄기세포니 믿어달라는 것이 아니라 실제로 임상을 통해 효과를 입증한 것"이라고 거듭 강조했다.
글로벌 시장진출 박차...정부지원 고맙지만 아쉬움도
현재 카티스템은 국내시장을 넘어 해외시장 진출을 앞두고 있다. 이미 미국에서 임상이 진행 중에 있으며, 중동이나 동남아 등지에는 올해 안으로 진출이 가능할 것으로 내다보고 있다.
오 부사장은 "이미 지난 2011년 미FDA로 부터 1, 2a 상 승인을 획득했다"며 "하버드대와 러쉬대에서 IRB 심사가 진행중"이라고 밝혔다.
아울러 "향후 미국과 유럽지역의 판매 및 공동 연구를 위해 굴지의 다국적 제약사들과 협의중에 있다"면서 "이름만 들으면 알 만한 다국적 제약사들은 거의 다 만나봤다"고 말했다.
이어 "미국, 유럽과 달리 식약청 허가만으로 시판이 가능한 중동 및 동남아 등지는 직수출을 진행 중에 있으며, 일본 진출도 타진하고 있다"고 소개했다.
이와 관련, 오 부사장은 글로벌 시장 진출 과정에 있어 정부의 지원에 대한 몇 가지 바람을 전했다.
그는 먼저 "정부에서 BT분야에 관심을 갖고 줄기세포 R&D예산을 확대해 많은 도움이 됐다"면서 "이러한 지원이 정책적으로 변화하는 것이 아니라 지속적으로 진행됐으면 한다"고 전했다.
이어 "국내 기업들은 미국에서 임상을 하는 데 천문학적인 액수가 들어 중간에 라이센싱 아웃을 하는 전략을 쓰고 있는데, 우리가 끝까지 진행하면 더 큰 과실을 얻을 수 있다"면서 "국가 예산 지원이나 성공불 융자제도를 신약개발사업이나 줄기세포 치료제 등에 과감하게 도입했으면 한다"고 덧붙였다.
건전한 경쟁자 등장은 반가운 일
메디포스트를 포함한 줄기세포 치료제 선두주자들이 하나 둘 씩 제품화에 성공하고, 정부의 지원이 확대되면서 다시금 줄기세포 붐이 형성되고 있다.
오 부사장은 "경쟁이 있어야 발전한다"며 "바람직한 현상"이라고 평가했다. 다만, 건전하게 경쟁해야 한다는 것이 그의 지적이다.
그는 "일부 회사들의 경우 줄기세포 치료제를 정규 트랙에 따른 과학적인 절차를 거치지 않고 허가 없이 환자들에게 사용하려고 시도하고 있다"며 "이러한 사례는 매우 우려스럽다"고 지적했다.
이어 "글로벌 스탠다드에 따라야 학문적으로도 인정받을 수 있다"며 "줄기세포 산업이 우리나라 뿐 아니라 세계적으로도 발전하고 있는데, 잘못된 시도는 태동하는 산업을 성장도 하기 전에 꺾을 수 있다"고 우려의 뜻을 밝혔다.
이와 함께 오 부사장은 다른 벤처기업들에 대한 조언도 아끼지 않았다.
그는 "우리 회사가 모범 사례가 될만한 모델인지는 모르겠지만 그나마 이정도 성공할 수 있었던 것은 우리가 가진 모든 것을 내려놓고 회사에 올인했기 때문"이라며 "최소한 연구개발에 책임을 지거나 핵심적인 아이디어를 제공하는 사람은 회사에 올인해야 한다"고 강조했다.
이어 "연구개발만으로 성공하기에는 너무 많은 시간이 걸린다. 우리도 카티스템을 개발해 제품화까지 11년이 걸렸다"며 "투자자들이 기다려주지도 않고 연구개발비만를 투자만으로 조달하기도 쉽지 않다. 연구개발을 위한 캐쉬카우가 있어야 한다"고 조언했다.
메디포스트는 제대혈 은행이라는 캐쉬카우를 통해 11년에 걸쳐 270억원이 소요된 카티스템 개발을 성공할 수 있었다는 것이 그의 설명이다.
메디포스트는 카티스템이 제품화에 성공하기 까지 줄기세포 치료 선구자로서 적지 않은 시행착오를 거쳐온 것으로 전해졌다.
오 부사장은 "줄기세포 치료제에 대한 가이드라인이 확립되지 않은 상태에서 우리가 거의 처음으로 진행하다 보니 식약청과 계속 의논하고 새로운 가이드라인에 맞춘 데이터를 만들어야 하는 등 선두주자로서 어쩔 수 없이 겪어야 하는 착오들이 있었다"고 소회했다.
뿐만 아니라 그는 "줄기세포로 모든 것들이 다 치료되지 않을까 하는 기대도 있었고, 위험하다거나 사기라는 등 과학적이지 않은 우려들로 어려움도 겪었다"고 토로했다.
그러나 그는 "이제 후발 주자들은 우리보다 덜 어렵지 않겠는가"라며 "우리가 모범사례를 보여줄수 있을 것"이라고 자신했다.
나아가 그는 "우리의 창립 목표는 기존의 방법으로는 치료가 불가능한 환자들을 줄기세포를 이용해 치료해보자는 것"이라며 "바이오 회사로 성공사례를 남기고 싶다"고 포부를 밝히며 인터뷰를 마무리했다.
