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최종편집 2024-06-25 23:29 (화)
제론 골수형성이상증후군 신약 라이텔, FDA 승인
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제론 골수형성이상증후군 신약 라이텔, FDA 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.06.08 06:03
  • 댓글 0
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최초의 텔로머레이스 억제제...지속적인 수혈 비의존 가능

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 제론 코퍼레이션의 혈액암 치료제 신약 라이텔로(Rytelo, 성분명 이메텔스타트)를 승인했다.

제론은 미국 FDA가 라이텔로를 적혈구생성자극제(ESA) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합하며 8주 동안 4단위 이상의 적혈구 수혈이 필요한 수혈 의존성 빈혈이 있는 저위험 및 중등도-1 위험 골수형성이상증후군(MDS) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 6일(현지시간) 발표했다.

▲ 골수형성이상증후군 치료제 라이텔로는 계열 내 최초의 텔로머레이스 억제제이자 제론이 FDA 승인받은 첫 번째 제품이다.
▲ 골수형성이상증후군 치료제 라이텔로는 계열 내 최초의 텔로머레이스 억제제이자 제론이 FDA 승인받은 첫 번째 제품이다.

라이텔로는 미국에서 승인된 계열 내 최초의 텔로머레이스 억제제로 텔로머레이스 효소 활성을 억제하는 기전을 갖고 있다.

저위험 골수형성이상증후군에서는 종종 비정상적인 골수 세포가 텔로미어 복원 효소인 텔로머레이스를 발현하면서 조절되지 않는 세포 분열을 야기한다.

텔로미어는 세포가 분열할 때마다 자연적으로 짧아지는 염색체 끝의 보호 캡이다.

이번 승인은 의학전문지 란셋(The Lancet)에 게재된 IMerge 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다.

라이텔로는 위약과 비교했을 때 적혈구 수혈 비의존(RBC-TI) 비율이 유의하게 높은 것으로 나타나면서 1차 및 주요 2차 평가변수들을 충족한 것으로 나타났다.

최소 8주 연속 적혈구 수혈 비의존 비율은 라이텔로 치료군이 39.8%, 위약군이 15.0%였고 최소 24주 동안 적혈구 수혈 비의존 비율은 라이텔로 치료군이 28.0%, 위약군이 3.3%였다.

라이텔로 치료를 받은 환자들에서 적혈구 수혈 비의존은 지속적이었고 8주 반응자 및 24주 반응자의 적혈구 수혈 비의존 기간 중앙값은 각각 약 1년, 1.5년이었다.

라이텔로 치료군 가운데 8주 이상 적혈구 수혈 비의존을 달성한 환자를 대상으로 한 탐색적 분석에서 헤모글로빈 증가 중앙값은 3.6g/dL이었고 이에 비해 위약군은 0.8g/dL이었다.

이러한 임상적으로 의미 있는 효능 결과는 고리철적혈모구(RS) 상태, 베이스라인 시점의 수혈 부담, IPSS 위험 범주에 관계없이 주요 골수형성이상증후군 하위그룹 전반에 걸쳐 관찰됐다.

라이텔로의 안전성 프로파일은 일반적으로 관리 가능했고 단기간 지속된 혈소판감소증과 호중구감소증이 나타났는데 이는 혈구감소증 관리 경험이 있는 혈액 전문의에게 익숙한 부작용이다.

라이텔로는 4주마다 2시간에 걸쳐 정맥 투여한다.

 외신 보도에 의하면 제론은 미국에서 라이텔로의 도매가격을 47mg 바이알의 경우 2471달러, 188mg 바이알의 경우 9884달러로 책정됐디ㅡ.

IMerge 임상시험 연구자인 미국 모핏암센터의 라미 콤록지는 “수혈 의존성 저위험 골수형성이상증후군 및 빈혈 환자의 경우 오늘날 치료 옵션이 거의 없고 사용 가능한 치료를 반복하는 경우가 많기 때문에 라이텔로의 승인은 잠재적으로 치료에 변화를 가져올 수 있다”고 말했다.

이 가운데 “라이텔로의 흥미로운 점은 고리철적혈모구 상태나 높은 수혈 부담에 관계없이 저위험 골수형성이상증후군 환자에게 지속적인 수혈 비의존, 헤모글로빈 수치 증가 등의 임상적 혜택을 제공한 것이며, 이는 일반적으로 관리 가능한 혈구감소증으로 잘 정의된 안전성 프로파일 내에서 이뤄졌다"면서 "저위험 골수형성이상증후군 및 빈혈 환자의 치료 목표는 수혈 비의존인데 오늘날까지는 많은 환자들이 이를 달성하는 것이 어려웠다”고 설명했다.

제론의 존 스칼릿 회장 겸 최고경영자는 “우리는 라이텔로의 승인 및 출시를 통해 저위험 골수형성이상증후군 환자들이 24주 이상 적혈구 수혈 및 증후성 빈혈 부담에서 벗어날 수 있는 등의 의미 있는 임상적 혜택을 경험할 수 있을 것으로 믿는다”고 밝혔다.

이어 “최초의 텔로머레이스 억제제인 라이텔로 승인은 우리 과학의 힘과 혈액암 분야의 혁신을 향한 자사 직원들의 열정을 보여준다"며 "오늘 중요한 이정표를 달성한 것을 축하하며 이번 성과와 상업 회사로의 전환에 필수적인 역할을 해 온 환자 및 환자 가족, 환자단체, 임상의, 연구 조정자, 현장 직원, 과학자, 자사 직원 및 협력자에게 감사드린다”고 덧붙였다.

 


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