[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약기업 로슈의 새로운 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 심사를 시작했다.
로슈 그룹의 계열사 제넨텍은 미국 FDA가 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 항 C5 리사이클링 단클론항체 크로발리맙(crovalimab)의 생물학적제제 허가 신청을 접수했다고 6일(현지시각) 발표했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 전 세계적으로 약 2만 명이 앓고 있는 것으로 추산되는 희귀하고 생명을 위협하는 혈액질환이다.
이 질환에서는 선천 면역체계의 일부인 보체계에 의해 적혈구가 파괴되며 이로 인해 빈혈, 피로, 혈전 같은 증상이 나타나고 신장질환이 발병할 수 있다.
보체계 연쇄반응의 일부를 차단하는 C5 억제제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 효과적인 것으로 나타났다. 크로발리맙은 혈류 내에서 재순환되는 새로운 C5 억제제로서 4주마다 저용량 피하 투여를 통해 지속적인 보체 억제를 가능하게 한다.
크로발리맙 허가 신청은 이전에 보체 억제제로 치료받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 진행된 중추적인 임상 3상 시험 COMMODORE 2의 결과를 기반으로 한다.
연구 결과 4주마다 피하주사로 투여하는 크로발리맙이 질병을 조절한 것으로 나타났고 현재 표준 치료제인 2주마다 정맥 투여하는 에쿨리주맙(제품명 솔리리스)과 비교했을 때 안전성이 비열등한 것으로 확인됐다.
이 임상시험에서 이상반응은 크로발리맙 투여군의 78%, 에쿨리주맙 투여군의 80%에서 발생했고 가장 흔한 이상반응은 주입 관련 반응이었다.
이번 허가 신청은 현재 승인된 C5 억제제에서 치료제를 전환한 환자를 대상으로 크로발리맙의 양호한 유익성-위험성 프로파일을 입증한 임상 3상 시험 COMMODORE 1의 결과에 의해서도 뒷받침된다.
COMMODORE 1 및 2 임상시험 데이터는 최근 유럽혈액학회 학술대회에서 발표됐다. 두 임상시험 데이터는 유럽, 중국, 일본 규제당국들에도 제출됐고 심사가 진행되고 있다. 다른 전 세계 국가에서도 허가 신청이 진행 중이다.
로슈의 최고의학책임자 겸 글로벌제품개발 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “이번 신청 접수는 치료 부담을 줄이면서 지속적인 반응을 제공하는 것을 목표로 혈류에서 재순환되도록 설계된 크로발리맙의 가치를 강조한다”며 “크로발리맙은 4주마다 자가 투여할 수 있는 옵션을 제공함으로써 평생 이 질환을 앓는 사람들의 병원 방문을 줄일 수 있다”고 말했다.
로슈는 크로발리맙을 발작성 야간 혈색소뇨증과 다른 보체 매개 질환에 대해 평가하는 임상 3상 시험 5건과 초기 임상시험 3건이 포함된 광범위한 임상 개발 프로그램을 실시하고 있다.
