회사측, 가속 승인 절차 강조...에테플러센 관련
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc)는 미 FDA가 현재 시험 단계인 소아 퇴행성 질병 치료제 에테플러센(eteplirsen)에 대한 추가적인 정보를 요청했다고 밝혔다.
회사 측은 아직 시행되지 않은 임상 3상 시험의 연구에서 FDA가 초기 몇 개월간의 안전성 정보를 요청한 것이라고 말했다. 그리고 2014년 1/4분기에 예정된 3상 시험 대상 환자들에 에테플러센 투여를 계속할 것이라고 밝혔다.
분석가들은 FDA의 요청이 의례적인 보충 설명을 요구한 것이라고 추측했다.
지난 10월 사렙타는 에테플러센이 중기 임상시험에서 듀켄씨근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 환자들의 보행 능력을 크게 향상시켰다고 발표했다.
DMD는 디스트로핀(dystrophin) 생산을 돕는 유전자의 변이에 따라 발생하는 질환으로 디스트로핀은 근섬유 기능에서 중요한 역할을 하는 단백질이다. 에테플러센은 디스트로핀의 생산을 가능하게 하는 약물이다.
사렙타는 이 약이 디스트로핀 수치에 대해 보이는 일관성 있는 효과 덕분에 가속 승인 절차를 밟게 될 것이라고 확신했다.
사렙타의 주식은 15일 39.24달러에서 12퍼센트 하락했다. 하지만 전문가들은 사렙타의 주식을 매수할 것을 추천했다.
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