[의약뉴스] 미국 제약사 브리지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 심장질환 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 확보하면서 올해 말 허가 신청을 추진하기로 했다.
브리지바이오는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)에 대한 아코라미디스(acoramidis)의 임상 3상 시험 ATTRibute-CM에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 17일(현지시각) 발표했다.
ATTRibute-CM은 차세대 경구용 고효능 저분자 트랜스티레틴(TRR) 안정제인 아코라미디스의 효능과 안전성을 연구하기 위해 설계됐다.
앞서 브리지바이오는 2021년 12월 ATTRibute-CM의 12개월 톱라인 결과 6분보행검사(6MWD) 개선이 나타나지 않았다고 발표한 적이 있다.
아코라미디스는 삶의 질 척도인 캔자스대학심근병증설문지 전체 점수(KCCQ-OS), 심장 바이오마커 NT-proBNP, 트랜스티레틴(TTR) 안정화 척도인 혈청 TTR 농도 등은 개선시킨 것으로 나타났었다.
이번에 발표된 주요 임상시험 결과에 의하면 아코라미디스는 1차 평가지표인 모든 원인 사망, 심혈관 관련 입원 빈도, NT-proBNP 변화, 6분보행거리 변화의 계층적 분석에서 통계적으로 매우 유의한 개선 효과가 입증됐고 승률이 1.8(p<0.0001)로 분석됐다.
치료 생존율은 아코라미디스 투여군이 81%, 위약군이 74%였고 아코라미디스는 위약 대비 절대 위험을 6.43% 감소, 상대적 위험을 25% 감소시켰다.
또한 아코라미디스는 심혈관 관련 입원 빈도에 대해 통계적으로 매우 유의한 50%의 상대적 위험 감소 효과를 보였다.
브리지바이오는 치료 30개월 시점에 이환, 삶의 질, 기능에 관한 추가적인 지표에서 통계적으로 유의한 치료 효과를 일관되게 관찰했다고 설명했다. 여기에는 NT-proBNP 변화, KCCQ-OS 변화, 6분보행거리 변화 등이 포함된다.
탐색적 사후 분석 결과에 따르면 환자 수가 적기는 했지만 아코라미디스가 30개월 차에 타파미디스(제품명 빈다켈) 대비 혈청 TTR 농도를 42% 증가시켰고 NT-proBNP 중앙값을 위약 대비 92% 개선시킨 것으로 확인됐다.
다만 아코라미디스와 타파미디스의 잠재적인 효과 또는 안전성을 직접 비교할 수는 없다고 한다.
이 임상시험 데이터는 유럽심장학회(European Society of Cardiology) 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.
브리지바이오는 올해 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청을 제출하고, 내년에 추가적인 시장에서도 허가 신청을 추진할 계획이다.
브리지바이오 심장신장사업 최고의료책임자 조나단 폭스 박사는 “매우 강력한 TTR 안정화가 환자의 삶의 질에 크게 영향을 줄 수 있다는 자사의 입장을 확인시켜주는 강력하게 긍정적이고 일관된 결과에 매우 고무돼 있다”면서 “보건당국에 자료를 제출할 것이며 아코라미디스를 가능한 한 빨리 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
이 발표 후 브리지바이오의 주가는 70% 이상 급등했다.
