[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스가 미국 생명공학기업 DTx 파마(DTx Pharma)를 인수하면서 신경과학 파이프라인을 강화했다.
노바티스는 독점적인 FALCON(Fatty Acid Ligand Conjugated OligoNucleotide) 플랫폼을 활용해 신경과학 적응증에 대한 작은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제를 개발하는데 초점을 두고 있는 전임상 단계 생명공학기업인 DTx 파마를 인수했다고 17일(현지시각) 발표했다.
DTx의 주요 프로그램인 DTx-1252는 유전성 신경근육질환인 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)의 근본 원인인 PMP22의 과발현을 표적으로 삼는다. PMP22는 말초신경계에서 신경을 지지하고 절연하는 수초를 비정상적으로 기능하게 만드는 단백질이다.
샤르코마리투스병은 느리게 진행되는 말초신경계의 퇴행성 질환이며 점진적인 근육 소모, 신경병증성 통증, 보행 장애 등을 유발하고 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있다.
샤르코마리투스병 1A형은 샤르코마리투스병의 가장 흔한 아형으로 미국과 유럽에서 최대 약 15만 명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
DTx-1252는 말초 신경의 발달, 유지, 기능을 위한 표적 세포인 슈반세포에서 PMP22의 발현을 감소시킨다. 최근 미국 식품의약국(FDA)은 DTx-1252를 희귀의약품으로 지정한 상태다.
현재 CMT1A의 근본적인 유전적 원인을 해결할 수 있는 치료제는 없는 상황이며 DTx-1252는 이 질환에 대한 계열 내 최초의 치료제가 될 수 있다.
DTx의 FALCON 플랫폼은 조직 및 세포 유형에 대한 생체 내 분포와 세포 흡수를 개선시키기 위해 자연적으로 발생하는 지방산에 siRNA를 접합해 표적 접근을 용이하게 한다.
이번 인수로 노바티스는 DTx-1252 외에도 다른 신경과학 적응증에 대한 전임상 프로그램 2건을 추가했으며 회사의 기존 기술 플랫폼 중 하나인 xRNA의 역량을 기반으로 하는 siRNA 툴킷을 확장했다.
노바티스는 이러한 인수가 회사의 5가지 핵심 치료 분야 중 하나인 신경과학 분야와 신경근육질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 추구하려는 자사의 노력을 보여준다고 강조했다.
계약 조건에 따라 노바티스는 5억 달러를 선불로 지급할 것이며 사전 설정된 마일스톤 완료 여부에 따라 추가 금액을 지불하기로 했다.
노바티스 생명의학연구소(NIBR)의 피오나 마셜 소장은 “DTx의 치료 프로그램을 계속 개발하고 역사적으로 치료 옵션이 거의 없었던 신경근육질환 및 기타 신경계 질환 환자에게 새로운 희망을 가져다 줄 수 있길 바란다”고 말했다.
그러면서 “DTx의 FALCON 기술을 노바티스에 도입하고 간외 조직에 약물을 전달할 수 있는 잠재력을 탐색할 수 있게 돼 큰 기대가 된다”고 밝혔다.
노바티스 생명의학연구소의 로버트 발로 신경과학 글로벌 총괄은 “우리가 이용할 수 있는 치료 플랫폼이 증가함에 따라 질병의 근본적인 생물학이 잘 정의된 경우 새로운 높은 가치를 가진 의약품을 개발할 수 있게 됐다”면서 “CMT1A에 대한 DTx의 잠재적인 계열 내 최초의 의약품 개발을 계속할 것이며 이 쇠약성 신경근육질환을 앓고 있는 환자에게 치료 옵션을 제공할 수 있길 희망한다”고 덧붙였다.
