[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 알데이라 테라퓨틱스의 희귀 안암 치료제 승인을 거절했다.
알데이라는 원발성 유리체망막 림프종(PVRL) 치료제 후보물질 ADX-2191(메토트렉세이트 주사, USP)의 505(b)(2) 신약허가신청에 대해 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 21일(현지시각) 발표했다.
FDA는 ADX-2191의 안전성 또는 제조상의 문제가 발견되지는 않았지만 문헌에 기반을 둔 신약허가신청에서 적절하고 잘 통제된 조사의 부족으로 인해 효과에 대한 실질적인 증거가 부족하다고 지적했다.
알데이라는 FDA와의 사전 논의를 바탕으로 원발성 유리체망막 림프종에 대한 ADX-2191의 임상시험을 수행하지 않았다고 설명했다.
알데이라 테라퓨틱스의 토드 브래디 최고경영자는 “적절하고 통제된 임상시험의 증거를 제공하는 것에 관한 FDA의 입장을 이해하지만 현재로서는 승인된 치료제가 없는 희귀하고 치명적인 암인 PVRL에 대해 ADX-2191의 무작위 임상시험을 실시하는 것이 불가능하다고 보고 있다”고 말했다.
이어 “현재 메토트렉세이트 부족, PVRL에 승인된 치료제의 부재, 혼합제제의 안구 주사와 관련된 잠재적인 안전성 위험을 피하려는 수요를 고려할 때 FDA와 동정적 사용 프로그램 하에 PVRL 환자에게 ADX-2191을 제공할 수 있는 가능성에 대해 논의할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
원발성 유리체망막 림프종은 생존기간 중앙값이 5년 미만인 희귀하고 공격적인 고등급 암이다. 메토트렉세이트는 미국에서 PVRL 환자의 표준 치료를 위한 복합 유리체내 주사로 사용되는데 FDA 의약품공급부족 데이터베이스에 따르면 현재 공급이 부족한 상황이다.
동정적 사용 프로그램은 심각한 질환에 대한 다른 치료 옵션을 사용할 수 없는 경우에 치료 접근권을 제공한다.
알데이라는 PVRL 환자들이 동정적 사용 프로토콜에 따라 ADX-2191을 이용할 수 있도록 하는 가능성을 포함해 FDA와 ADX-2191에 대해 논의할 계획이다.
ADX-2191은 시력을 위협하는 희귀 망막질환인 증식유리체망막병증과 망막색소변성에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
알데이라는 증식유리체망막병증 예방 용도로서 ADX-2191의 임상 개발 완료에 대해 논의하기 위해 올해 하반기에 FDA와 C타입 미팅을 수행할 계획이며, 망막색소변성에 대한 임상 2상 시험의 톱라인 결과는 이달 안에 발표할 예정이다.
