[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 GSK의 골수섬유증 치료제 후보물질 모멜로티닙(momelotinib)에 대한 심사를 연장하기로 했다.
GSK는 16일(현지시각) FDA가 최근 제출된 자료를 검토하기 위한 시간을 확보하기 위해 모멜로티닙의 신약 허가신청(NDA)에 대한 심사 기간을 3개월 연장했다고 발표했다.
연장된 심사 기한은 올해 9월 16일까지다. GSK는 모멜로티닙 NDA에 확신을 갖고 있으며 FDA가 심사를 마무리하는 동안 협력하길 기대한다고 밝혔다.
모멜로티닙은 야누스키나제(JAK) 1, JAK2, 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1)의 세 가지 주요 신호경로를 억제하는 새로운 작용 기전을 갖고 있다.
JAK1 및 JAK2 억제는 전신 증상과 비장비대를 개선시킬 수 있으며 ACVR1의 직접 억제는 빈혈 발생에 관여하는 헵시딘(hepcidin) 수준을 감소시킨다.
GSK는 작년에 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)를 19억 달러에 인수하면서 모멜로티닙을 손에 넣었다.
시에라 온콜로지는 작년 6월에 FDA에 모멜로티닙의 신약 허가신청서를 제출했고 그 후 8월에 FDA에 의해 허가신청서가 접수됐다. 당초 심사 기한은 올해 6월 16일까지였다.
이 신약 허가신청은 모멜로티닙이 총 증상 점수(TSS), 수혈 비의존(TI) 비율, 비장 반응률(SRR) 등 모든 1차 및 주요 2차 평가지표를 충족시킨 중추적인 MOMENTUM 임상시험을 포함해 주요 임상 3상 시험들의 결과를 기반으로 했다.
MOMENTUM은 이전에 FDA 승인된 JAK 억제제로 치료받은 적이 있는 증상성 및 빈혈성 골수섬유증 환자들을 대상으로 모멜로티닙과 다나졸(danazol)을 비교했다.
작년에 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표된 데이터에 따르면 MOMENTUM에서 1차 평가지표인 24주 차 종료 직전 28일 동안 총 증상 점수가 베이스라인 대비 50% 이상 감소한 비율은 모멜로티닙 투여군이 25%, 다나졸 대조군이 9%였다.
또한 2차 평가지표인 24주 차 종료 전 12주 동안 헤모글로빈 수치 8g/dL 이상이고 수혈 비의존인 비율은 모멜로티닙 투여군이 31%, 대조군이 20%로 집계됐다. 24주 차 비장 부피 35% 이상 감소를 기준으로 한 비장 반응률은 모멜로티닙 투여군이 23%, 대조군이 3%였다.
작년 12월에 GSK가 미국혈액학회(ASH) 학술대회에서 공개한 48주 데이터에 의하면 모멜로티닙 투여군에서 24주 차 총 증상 점수 반응의 97%(31/32)가 48주 동안 유지됐다. 48주 동안 수혈 비의존 유지 비율은 90%(36/40), 비장 반응률 유지 비율은 100%(24/24)였다.
현재 유럽의약품청(EMA)도 모멜로티닙 판매 허가 신청서를 심사하고 있으며 올해 말에 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)의 결정이 나올 것으로 예상되고 있다.
