미국 바이오제약기업 오비드 테라퓨틱스(Ovid Therapeutics)는 주요 신약 후보물질인 엔젤만증후군 치료제에 대한 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 6일 발표했다.
오비드는 OV101에 대한 임상 2상 STARS 시험에서 안전성과 내약성에 대한 일차 평가변수가 충족됐다고 밝혔다. 하지만 일부 영역에서 통계적으로 유의한 효과를 입증하는데 실패한 것으로 확인됐다. 이 소식이 전해진 뒤 회사의 주가는 약 36% 급락했다.
오비드의 OV101은 엔젤만증후군의 근본적인 핵심 병태생리학적 기전인 긴장성 억제에 영향을 주는 것으로 나타난 선택적 시냅스외 GABA 수용체 작용제다.
엔젤만증후군은 희귀한 유전질환으로 행동, 학습, 언어적 의사소통, 운동 기능, 수면 등의 장애가 나타나는 것이 특징이다. 현재 이 질환에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 의약품은 없으며 확립된 치료 패러다임도 없는 것으로 알려졌다.
임상 2상 STARS 연구는 엔젤만증후군에 대한 최초의 기업 지원, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 임상시험이다. 88명의 환자들이 등록돼 1일 1회 또는 1일 2회 OV101을 투여받는 그룹이나 위약군으로 무작위배정됐다.
치료 12주째 사전에 계획된 효능 분석 결과 OV101은 위약에 비해 의사에 의해 평가된 전반적 임상 인상척도(CGI-I) 점수를 통계적으로 유의하게 개선시키는 것으로 나타났다. OV101 투여군 중 CGI-I 점수가 개선된 환자 비율은 66.7%, 위약군은 39.3%로 집계됐다.
이후 행동, 수면, 보행 영역에 대한 분석이 진행됐는데 OV101과 위약이 통계적으로 유의한 차이를 보이지는 않는 것으로 확인됐다.
또 1일 1회 용법의 OV101을 투여받은 그룹에서만 통계적 유의성이 충족됐으며 1일 2회 용법 투여군에서는 통계적 유의성이 충족되지 않은 것으로 분석됐다. 현재 전체 자료에 대한 분석이 계속 진행되고 있으며 차후 추가적인 연구결과가 발표될 예정이다.
오비드는 다음 단계를 진행하기 위해 규제당국들과 이 자료에 대해 논의할 생각이다. 또한 지금까지 OV101 연구를 완료한 환자를 대상으로 하는 개방표지 연장 연구를 4분기에 시작할 계획이다.
오비드의 아밋 라키트 최고의학·포트폴리오관리책임자는 “STARS 연구는 OV101 개발을 진전시킬 수 있게 하는 정보를 제공하도록 설계됐다.
이 결과를 통해 엔젤만증후군의 핵심 증상을 평가하기 위한 관련 평가변수에 대한 이해를 진전시켰으며 1일 1회 용법의 OV101이 환자에게 임상적으로 의미 있는 이득을 제공하기에 충분할 수 있다는 것을 증명했다. 향후 개발 계획을 위해 규제당국들과 논의하는 것이 기대된다”고 말했다.
