영국의 의약품·헬스케어제품규제청(MHRA)은 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)의 볼라네소르센(Volanesorsen)을 영국 내 환자들이 조기에 이용할 수 있게 하기로 했다.
악시아는 MHRA가 가족성 킬로미크로혈증 증후군(Familial Chylomicronaemia Syndrome, FCS) 치료제인 볼라네소르센에 대해 조기접근제도(Early Access to Medicines Scheme, EAMS)를 통한 긍정적인 과학적 의견을 내놓았다고 21일(현지시간) 발표했다.
이러한 결정은 영국 내에서 이 치료제가 적합한 FCS 환자들이 유럽 집행위원회의 정식 승인 결정이 나오기 이전에 볼라네소르센을 이용할 수 있게 된다는 것을 의미한다.
아이오니스 파마슈티컬스의 협력사인 악시아의 영국 지사는 중증 심장대사 지질질환 환자를 치료할 수 있는 의약품을 개발하고 상용화하는데 집중하고 있다고 전했다.
지질단백 지질분해효소 결핍증 환자를 위한 단체인 LPLD Alliance의 질 프로어 회장은 “이 MHRA의 결정은 FCS 환자에게 중요한 발전”이라며 FCS는 환자들의 일상생활에서 많은 측면에 막대한 영향을 미치는 질환이라고 설명했다.
FCS는 매우 높은 수준의 중성지방(triglyceride) 수치와 복통 같은 증상, 급성 췌장염 위험 등이 나타나는 희귀한 중증 질환이다.
FCS 환자들은 중성지방 분해를 돕는 효소인 지질단백 지질분해효소 결핍으로 인해 킬로미크론이라는 지질 입자에 대한 대사 작용이 효과적으로 이뤄지지 않는다. 현재 FCS에 효과적인 치료제는 없는 실정이다.
악시아의 최고의학책임자인 루이스 오데아는 “FCS 환자들은 제한된 식단을 유지하더라도 치명적일 수 있는 급성 췌장염 위험에 직면한다”며 “MHRA의 긍정적인 의견은 매일 질병 관리를 위해 애쓰고 있는 FCS 환자들을 돕는데 있어 추가적인 진전을 의미한다”고 강조했다.
