버텍스 제약회사(Vertex Pharmaceuticals Inc)가 낭포성 섬유증 치료제 칼리데코와 VX-661을 병용 투여한 임상시험에서 연구 목표를 달성했다고 발표했다.
버텍스는 낭포성 섬유증의 가장 흔한 F508del이라는 유전자 돌연변이를 가진 128명의 환자들을 대상으로 임상 2상 시험을 했다. 그 결과 위약을 투여한 집단에 비해 두 약물을 병용 투여한 상위 두 집단에서 각각 9퍼센트, 7.5퍼센트로 폐기능이 향상됐다고 한다. 호흡기능의 향상은 1초간 얼마나 내쉴수 있는지를 판단하는 FEV-1(1초 강제 호기량)으로 측정했다.
버텍스의 칼리데코는 작년에 CFTR이라는 유전자 결함에 의한 낭포성섬유증에 대해 승인된 약물이다. 칼리데코 단독 사용으로는 G551D 변이를 가진 환자들에 대해 승인됐다. 이 돌연변이를 가진 환자는 전체 낭포성 섬유증 환자들 중 4퍼센트에 해당한다.
칼리데코와 VX-661 또는 후속 약물인 VX-809과의 병용은 F508del 돌연변이를 가진 더 많은 환자들을 치료할 수 있게 했다. 올해 초 FDA는 칼리데코와 VX-809를 ‘획기적 치료’로 선정했다. 그래서 이 약물들은 빠른 속도로 개발과 규제 검토가 진행될 수 있다.
낭포성 섬유증은 유전병으로 폐로 통하는 기도를 막는 점액을 발생시킨다. 미국에는 3만 명, 세계적으로는 7만 명의 환자가 있는 것으로 추산된다.
2상 시험 결과 발표 후 버텍스의 주식은 55퍼센트 상승했다.
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