연초 진료상 필수의약품 진입에 실패한 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 치료제 빈다맥스(성분명 타파미디스, 화이자)가 위험분담계약제(Risk Sharing Agreement, RSA)를 통해 급여 목록 진입을 타진한다.
업계에 따르면 한국화이자제약(대표 오동욱)은 최근 빈다맥스의 건강보험 급여 적용을 위해 경제성 평가를 거쳐 새로운 유형으로 위험분담계약을 신청했다.
이에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 조만간 급여기준 소위를 개최해 빈다맥스 급여안을 논의할 예정이다.
ATTR-CM,은 심장에 잘못 접혀진 단백질인 아밀로이드가 비정상적으로 축적되는 질환이다.
10만 명 가운데 1명 꼴로 발생하는 초희귀질환으로, 발병 후 평균 기대여명이 2~3.5년으로 짧아 조기에 의료적 개입이 필요한 치명적인 질환이다.
그럼에도 불구하고 워낙 희귀한 질환이다 보니 단순 심부전으로 오인하거나, 진단이 되더라도 마땅한 치료제가 없어 호전을 기대하기 어려웠으며, 주로 대증적 치료에 의존해 왔다.
이 가운데 화이자가 ATTR-CM 환자를 대상으로 진행한 최초의 다국가 3상 임상(ATTR-ACT)에서 타파미디스를 통해 긍정적인 결과를 도출, ATTR-CM 치료 패러다임에 변화를 가져왔다.
441명의 환자를 대상으로 진행한 다기관, 국제, 이중맹검, 위약대조 3상 임상에서 모든 원인에 의한 사망(타파미디스 투약군 264명 중 78명, 29.5% vs. 위약군 177명 중 76명, 42.9%) 위험을 30% 줄인 것.(HR=0.70) 뿐만 아니라 심혈관 관련 입원 빈도도 타파미디스 투약군이 32% 더 낮았다(RRR = 0.68)
이 결과를 근거로 미국 FDA 지난 2019년, 빈다맥스를 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관계 사망 및 심혈관 관련 입원 감소를 위한 최초의 치료제로 승인했다.
식품의약품안전처 역시 지난해 빈다맥스를 ‘정상형(wild type)또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소’를 적응응으로 허가했다.
허가 후 화이자는 빈다맥스의 빠른 급여진입을 위해 진료상 필수약제 지정을 시도했으나 무산됐다.
이에 지난 4월, 새로운 유형으로 위험분담계약제를 통한 급여 진입을 시도하기에 이르렀다.
ATTR-CM 환자들은 사실상 유일한 치료제인 빈다맥스의 RSA 신청 소식에 희망을 걸고 있다.
최근에는 환우회 차원에서 ATTR-CM 치료 환경 개선에 대한 정부의 확고한 의지를 촉구하는 성명서를 발표하며 보다 적극적인 행보를 보이고 있다.
환자들이 이처럼 적극적으로 나서는 이유는 ATTR-CM의 기대여명이 워낙 짧기 때문이다.
발병 후 생존기간이 일반적으로 5년 이내, 평균 2~3.5년에 그치고 있어 급여 논의가 한 차례 지연될 때마다 적지 않은 환자들이 사실상 치료 기회를 상실하게 되는 것.
이와 관련, 아밀로이드증환우회 김동현 회장은 지난 6월 개최된 '고가희귀의약품 및 치료재료 접근성' 간담회에서 ."정부는 위험분담제 등 희귀질환 치료제에 대한 제도상 특례를 별도로 마련해 사각지대를 해결하려는 노력을 하고 있으나, 매우 제한적인 요건 하에서 운영돼 한계가 있다”며 “치료제 접근성 향상을 위한 제도적 개선이 절실하다"고 호소했다.
위험분담계약제로 급여 진입 항로를 변경한 빈다맥스가 환자들의 염원을 이룰 수 있을지 귀추가 주목된다.
