미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약기업 하모니 바이오사이언스(Harmony Biosciences)의 기면증 치료제 와킥스(Wakix, pitolisant)의 적응증 확대를 승인했다.
하모니 바이오사이언스는 14일(현지시간) FDA가 와킥스를 성인 기면증 환자의 탈력 발작 치료제로 승인했다고 발표했다.
와킥스는 기면증과 관련된 과도한 주간졸림증 또는 탈력 발작이 있는 사람을 위해 승인됐으며 미국 마약단속국에 의해 규제약물로 분류되지 않은 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제다.
FDA는 앞서 작년 8월에 와킥스를 성인 기면증 환자의 과도한 주간졸림증 치료제로 승인한 바 있다.
와킥스는 선택적 히스티민 3(H₃) 수용체 길항제/역작용제 계열 최초의 의약품으로, 뇌 내 각성을 촉진하는 신경전달물질 히스타민의 합성 및 방출을 증가시키는 새로운 메커니즘을 통해 작용한다. 와킥스는 매일 아침에 기상 후 경구 복용한다.
성인 기면증 환자의 탈력 발작에 대한 와킥스 승인은 무작위, 대조 임상시험 2건에서 나온 결과를 근거로 한다.
하모니는 작년 8월에 FDA로부터 탈력 발작 적응증에 대한 승인 거절 의견을 받은 이후 12월에 FDA와 심사완료공문에서 언급된 결함에 대해 논의했다.
FDA는 회의 이후 HARMONY 1 임상시험 데이터의 재분석 결과를 검토하는데 동의했다. 당국은 재분석에서 와킥스 치료군의 탈력 발작 비율이 위약군 대비 통계적으로 유의하게 감소했다는 점이 확인됐다고 인정했으며 이는 HARMONY CTP 시험의 긍정적인 결과에 의해 뒷받침됐다. 이후 FDA는 적응증 추가 재신청을 권고했으며 이에 하모니는 올해 8월에 재신청을 제출했다.
하모니의 제프리 데이노 최고의료책임자는 “기면증을 앓는 모든 사람은 과도한 주간졸림증을 경험하며 이들 중 최대 3분의 2는 이 만성적인 희귀 신경장애의 가장 쇠약하게 만드는 증상 중 하나인 탈력 발작을 경험한다"면서 "오늘 와킥스가 탈력 발작 적응증 승인과 함께 성인 기면증 환자의 과도한 주간졸림증 또는 탈력 발작에 승인된 최초의 비-규제 치료 옵션이 된 것은 의료전문가에게 성인 기면증 환자 관리를 위한 광범위한 임상적 유용성을 제공할 수 있는 기회를 제시한다”고 설명했다.
하모니의 존 제이콥스 최고경영자는 “이 승인은 기면증을 앓는 사람을 지원하려는 당사의 지속적인 노력을 보여준다"며 "우리는 항상 환자를 모든 일의 핵심에 두고 있으며 미충족 의료수요가 있는 희귀 신경질환을 앓는 사람을 위해 새로운 치료 옵션을 개발한다는 사명을 계속 이어가고 있다”고 말했다.
