스위스 제약기업 로슈와 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)가 중추신경계 질환에 대한 유전자 치료제와 간 표적 치료제를 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.
유전자 치료에 인공지능(AI)을 활용하는 미국 생명공학기업 다이노 테라퓨틱스는 14일(현지시간) 로슈와 로슈의 계열사 스파크 테라퓨틱스의 포트폴리오에서 중추신경계질환에 대한 유전자 치료제를 위해 차세대 아데노관련바이러스(AAV) 벡터와 간 표적 치료제를 개발하는데 다이노의 CapsidMap 플랫폼 기술을 활용하기로 제휴 및 라이선싱 계약을 체결했다고 발표했다.
다이노의 독자적인 CapsidMap 플랫폼은 바이러스 벡터의 세포 표적화 단백질 껍질인 새로운 AAV 캡시드 식별에 대한 혁신적인 접근방식으로, 조직 표적화 및 면역 회피 특성을 최적화하고 포장능력 및 제조가능성을 향상시킨다.
이번 제휴는 다이노의 AI 기반 AAV 벡터 능력과 로슈 및 스파크 테라퓨틱스의 첨단 유전자 치료제 능력을 결합한다.
계약 조건에 따라 다이노는 유전자 치료를 위한 향상된 기능적 특성을 가진 새로운 AAV 캡시드의 설계를 담당한다. 로슈와 스파크 테라퓨틱스는 새로운 캡시드를 이용한 유전자 치료제 후보물질의 전임상, 임상, 상업화 활동을 추진할 계획이다.
다이노는 로슈로부터 일정한 계약금을 받고 향후 연구, 임상, 판매 마일스톤으로 18억 달러 이상과 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
다이노의 에릭 켈식 CEO는 “이 새로운 파트너십은 다이노에게 지금까지 가장 큰 규모의 제휴계약으로 우리는 로슈 및 스파크 테라퓨틱스와 협력해 중추신경계와 간에 대한 유전자 치료제 영역을 확장하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “다이노, 로슈, 스파크의 팀은 유전자 치료제에 대한 대담한 비전을 공유하며 이러한 치료제를 전달하는 벡터를 향상시키는 것이 도움을 필요로 하는 환자를 위한 새 치료법을 개발하는데 핵심적이라고 생각한다. 제휴는 다이노의 사업 전략에서 기본 요소이며 선도적인 유전자 치료제 개발사의 지속적인 관심은 당사의 성장 계획과 환자에 대한 긍정적인 영향을 가속화하고 있다”고 강조했다.
로슈 제약파트너링 총괄 제임스 사브리는 “우리는 유전자 치료제의 잠재력을 강하게 믿고 있으며 로슈, 스파크, 다이노의 전문가가 한데 모여 차세대 유전자 치료제를 개발하게 돼 기쁘다. 최적화된 AAV 벡터를 설계하는 다이노의 혁신적인 AI 기반 접근방식은 유전자 치료제 발전을 보완하고 보강한다. 다이노의 기술을 활용해 중추신경계 및 간 표적 치료 분야에서 환자를 위한 새로운 혁신적인 치료법을 개발할 수 있길 기대한다”고 말했다.
