스웨덴 제약회사 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)의 혈소판감소증 치료제 돕텔렛(Doptelet, avatrombopag)이 항암화학요법 관련 혈소판감소증(CIT) 임상시험에서 목표 달성에 실패했다.
소비는 지난 9일(현지시간) 항암화학요법으로 인한 혈소판감소증을 앓는 고형종양 환자 122명을 대상으로 경구용 트롬보포이에틴(thrombopoietin) 수용체 작용제 돕텔렛을 평가한 임상 3상 시험에서 나온 톱라인 결과를 발표했다.
이 임상시험에서 돕텔렛은 예상대로 위약 대비 혈소판 수를 증가시키기는 했지만 1차 평가변수를 충족시키지 못했다.
1차 평가변수는 혈소판 수혈이 필요하지 않고, 화학요법 용량을 15%가량 줄이지 않거나 화학요법 투여를 4일 이상 연기하지 않은 환자 비율이었다.
전체 환자(Intent-to-treat)에서 1차 평가변수 반응자로 간주된 피험자 비율은 돕텔렛 투여군이 69.5%, 위약군이 72.5%였다. 임상시험 프로토콜을 준수한 순응 집단(per-protocol)에서 반응자 비율은 각각 85%, 84.4%로 집계됐다.
이에 대해 회사 측은 위약군의 화학요법 연기 및 용량 감소 비율이 낮은 것으로 나타난 점은 예상치 못한 결과라며 이러한 관찰 결과를 이해하기 위해 추가적인 데이터 분석을 진행 중이라고 밝혔다.
돕텔렛의 이상반응 데이터는 기존 안전성 프로파일을 뒷받침하며 위약군의 데이터와 유사했다.
돕텔렛은 미국과 유럽에서 수술이 예정된 성인 만성간질환(CLD) 환자의 혈소판감소증 치료제로 승인돼 있다.
또한 작년 6월에 미국에서 이전 치료에 불충분한 반응을 보인 만성 면역성 혈소판감소증(ITP) 성인 환자의 혈소판감소증 치료 용도로도 허가됐다.
소비의 귀도 오엘커스 CEO는 “우리는 아바트롬보팍이 CIT에 대해 효능을 보이는데 실패해 실망스럽다. 연구 완료에 기여한 환자, 연구자, 임상현장 직원에게 깊이 감사드린다”고 말했다.
그러면서 ”현재 CIT에 승인된 치료법이 없기 때문에 아바트롬보팍이 CIT 환자에게 도움이 될 수 있다고 굳게 믿고 있다"며 "이 연구에서 혈소판 수혈이 필요하거나 용량 조정이 필요한 환자 수가 적고 많은 환자가 중단 없이 화학요법을 받을 수 있어 만족한다"고 밝혔다.
이어 "자사는 CLD 및 ITP 적응증에 대한 발매활동에 계속 집중하고 있으며, 제품의 잠재력을 감안할 때 최대 매출액 추정치는 변함없다”고 강조했다.
