일본 다케다제약이 미국 제약회사 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)와 희귀 간질환 치료제를 공동 개발하기로 했다.
다케다와 애로우헤드는 8일(미국시간) 알파-1 항트립신 관련 간질환(AATLD) 치료를 위한 임상 2상 단계의 RNA간섭(RNAi) 치료제 ARO-AAT를 개발하기 위한 제휴 및 라이선싱 계약을 발표했다.
알파-1 항트립신 결핍증은 소아 및 성인에서 간질환과 관련이 있고 성인에서 폐질환과 관련이 있는 희귀 유전질환이다.
ARO-AAT는 알파-1 항트립신 관련 간질환 진행의 원인인 변이된 알파-1 항트립신 단백질의 생산을 감소시키기 위한 동종 계열 최초의 치료제다.
계약 조건에 따라 다케다와 애로우헤드는 ARO-AAT를 함께 개발할 것이며 미국에서 승인될 경우 이익을 50대 50으로 나누는 구조로 공동 상업화를 추진할 계획이다.
미국 외 국가에서는 다케다가 글로벌 상업화 전략을 주도하고 ARO-AAT를 상업화하기 위한 독점 라이선스를 갖게 되며 순매출액의 20~25%를 애로우헤드에게 로열티로 지급할 방침이다.
애로우헤드는 다케다로부터 3억 달러의 계약금을 받을 예정이며 향후 개발, 승인, 상업적 이정표 달성 여부에 따라 최대 7억4000만 달러의 마일스톤을 받을 수 있는 자격을 갖는다.
다케다 위장병치료분야 총괄 아시트 파리크 박사는 “AAT 관련 간 질환은 승인된 치료제가 없는 파괴적인 질환이다. ARO-AAT는 RNAi 기반 작용 기전을 통해 AATLD의 근본 원인을 치료함으로써 환자가 간 이식 필요성 및 관련 동반질환을 피하는데 도움을 줄 수 있다. 우리는 애로우헤드와 협력해 알파-1 커뮤니티를 위한 이 흥미로운 후기단계 간 자산을 자사의 성장 중인 위장병 포트폴리오의 일부로 발전시키게 돼 기쁘다”고 말했다.
애로우헤드의 크리스토퍼 앤잘론 CEO는 “다케다는 희귀질환 및 위장병 치료분야에서 전 세계적인 입지와 경험과 함께 알파-1 커뮤니티에 서비스를 제공해 온 오랜 역사를 가진 ARO-AAT에 대한 이상적인 파트너다. 알파-1 간질환 환자의 심각한 미충족 수요를 충족시키기 위해 환자 및 의료계와 협력하는데 좋은 위치를 점하고 있다”고 밝혔다.
이어 “또한 이 계약은 당사의 TRiMTM 플랫폼과 다양한 유형의 신체 조직에 대한 RNAi 치료제 파이프라인에 지속적으로 투자하기 위해 선택적으로 협력을 추진하고 이와 동시에 상업부문은 핵심 분야인 심장대사, 폐 분야에서의 기회에 초점을 맞춘다는 자사 전략을 뒷받침한다”고 덧붙였다.
