미국 식품의약국(FDA)이 자문위원회 권고에도 불구하고 메소블라스트(Mesoblast)의 급성 이식편대숙주병 치료제 레메스템셀-L(remestemcel-L, 제품명 라이온실)의 승인을 거절했다.
호주 기반의 제약기업 메소블라스트는 지난 1일(현지시간) FDA가 소아의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 치료제 레메스템셀-L의 생물학적제제 허가신청에 대한 심사완료공문을 보내왔다고 발표했다.
앞서 FDA의 항암제자문위원회(ODAC)는 찬성 9표와 반대 1표로 소아 SR-aGVHD 환자에서 레메스템셀-L의 효능을 지지하는 의견을 제시했지만, FDA는 레메스템셀-L의 효과에 대한 추가적인 증거를 제공하는 무작위 대조 연구를 성인 및 소아 환자를 대상으로 최소 1건 이상 추가로 수행할 것을 권고했다.
메소블라스트는 현재 이 치명적인 질환을 앓는 12세 미만의 소아 환자를 위해 승인된 치료제가 없다는 점을 고려할 때 승인 후 추가 연구 조건을 붙인 신속 승인 가능성에 대해 논의하기 위한 A형 미팅을 30일 이내에 긴급하게 요청할 계획이다.
미국 듀크대학교 메디컬센터 줄기세포이식실험실의 조앤 커츠버그 박사는 “임상 3상 시험 결과에 의하면 레메스템셀-L은 매우 나쁜 예후를 보이는 소아 SR-aGVHD 환자에게 의미 있는 치료제를 제공하는 것으로 나타났다. 우리 환자가 이 절실히 필요한 치료제를 받을 수 있길 기대한다”고 말했다.
한편 메소블라스트는 현재 코로나19로 인한 중등도에서 중증 급성호흡곤란증후군(ARDS)을 앓는 인공호흡기 의존 환자 300명을 대상으로 레메스템셀-L을 평가하는 무작위 대조 임상 3상 시험을 진행 중이다. 오는 11월 초에 독립적인 데이터안전성모니터링위원회의 2번째 중간 분석이 예정돼 있으며 12월에 환자 모집이 완료될 예정이다.
회사 측에 의하면 코로나19 ARDS는 SR-aGVHD 소아 환자에서 관찰되는 것과 유사한 염증성 사이토카인 손상 프로파일을 가진 염증성 질환으로, 코로나19 감염의 주된 사망 원인이다. 임상 3상 시험의 1차 평가변수는 무작위 배정 후 30일 이내에 모든 원인 사망률 감소 효과 입증이다.
이번에 FDA는 레메스템셀-L의 생물학적 활성과 효능 측정의 상관관계를 입증하기 위한 추가적인 과학적 근거가 필요하다는 점도 지적했다. 메소블라스트는 SR-aGVHD 및 코로나19 ARDS 같은 사망 위험이 높은 중증 염증성 질환에 사용을 위한 추가적인 과학적 근거를 제시하기 위해 레메스템셀-L의 효능을 측정하는 분석법을 계속 개선할 방침이다.
메소블라스트의 실비우 이테스쿠 최고경영자는 “우리는 SR-aGVHD과 코로나19 ARDS를 포함해 생명을 위협하는 염증질환을 앓는 환자에게 레메스템셀-L을 제공하기 위해 끊임없이 노력하고 있다”고 밝혔다.
