미국 생명공학기업 모더나와 버텍스제약이 낭성 섬유증 치료제를 개발하기 위한 협력관계를 확대했다.
모더나와 버텍스는 16일(현지시간) 낭성 섬유증에 대한 유전자편집 치료제를 전달하기 위한 지질 나노입자(LNP) 및 전령RNA(mRNA)의 발굴과 개발을 목표로 하는 새로운 전략적 연구 제휴 및 라이선싱 계약을 체결했다고 발표했다.
양사는 3년 동안 진행되는 이 연구 협력에서 초기에는 폐 내 세포에 유전자편집 치료제를 전달함으로써 기능성 낭성섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 단백질이 생산될 수 있도록 하는 새로운 지질 나노입자 및 mRNA를 발굴하고 최적화하는데 초점을 맞출 계획이다.
계약 조건에 따라 모더나는 낭성 섬유증 치료를 위해 유전자편집 치료제를 폐 세포에 전달하기 위한 새로운 LNP를 발굴하고 최적화하기 위해 연구 활동을 수행하기로 했다.
모더나는 버텍스로부터 7500만 달러의 계약금을 받을 것이며 향후 개발, 규제, 상업적 성과에 따라 최대 3억8000만 달러와 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
모더나는 유전자 편집 엔도뉴클레아제를 부호화하는 LNP와 mRNA를 발굴하고 생산할 것이며, 버텍스는 LNP로 만들 유전자편집 치료제의 다른 요소를 제공하고 전임상 및 임상 개발, 잠재적인 상업화 노력을 수행하게 된다.
이 새로운 제휴는 낭성 섬유증 치료를 위한 mRNA 치료제의 발굴과 개발을 목표로 하는 모더나와 버텍스의 기존 협력 활동에 추가된다.
모더나의 스테판 밴슬 최고경영자는 “우리는 유전자편집을 사용해 낭성 섬유증 환자에게 새 치료제를 제공하는 것을 목표로 버텍스와 두 번째 제휴를 시작하게 돼 기쁘다"면서 "폐 세포에 낭성 섬유증 단백질을 부호화하는 mRNA를 전달하려는 첫 번째 제휴가 순조롭게 진행되고 있으며, 이 두 번째 제휴는 모더나의 기술을 사용해 폐 세포에 유전자 편집 사용 가능성을 연구하는 것을 목표로 한다”고 밝혔다.
버텍스의 최고과학책임자 겸 글로벌 연구 총괄 부사장 데이비드 알트슐러 박사는 “버텍스의 CFTR 조절 치료제는 대부분의 낭성 섬유증 환자를 치료하며 질병 근본 원인을 해결할 수 있는 잠재력을 갖고 있다"면서도 "하지만 낭성 섬유증 환자 중 약 10%는 CFTR 단백질을 전혀 생산하지 못하기 때문에 기존 의약품으로 혜택을 얻지 못한다”고 설명했다.
이어 “새로운 LNP 전달 시스템 및 mRNA 기술의 발굴 및 제조에 관한 모더나의 전문지식과 낭성 섬유증에 대한 버텍스의 과학, 임상, 규제 역량이 결합되면 낭성 섬유증 환자를 위한 획기적인 유전자 치료제 개발을 가속화할 것이며 모든 낭성 섬유증 환자를 위해 치료제를 개발하려는 우리의 노력을 뒷받침한다”고 강조했다.
