미국 버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals)의 낭성섬유증(CF) 삼중 복합제 트리카프타(Trikafta, 엘렉사카프토/테자카프토/이바카프토)가 6~11세의 소아 환자에게도 효과적인 것으로 나타났다.
버텍스는 F508del 돌연변이 카피 2개를 보유하고 있거나 F508del 돌연변이 카피 1개와 최소 기능 변이 1개를 보유한 6~11세의 소아 낭성섬유증 환자 66명을 대상으로 24주 동안 진행된 글로벌 임상 3상 연구를 완료했다고 10일(현지시간) 발표했다.
임상시험의 1차 평가변수는 안전성과 내약성이며, 트리카프타는 전반적으로 내약성이 양호하고 안전성 데이터가 이전 임상 3상 시험에서 관찰된 것과 일관된 것으로 확인됐다.
또한 24주의 치료 기간 동안 예측된 1초 강제호기량(ppFEV1), 땀 염화물, 낭성섬유증 설문지 개정판(CFQ-R) 호흡기영역 점수, 체질량지수(BMI), 기타 평가지표 등 다수의 2차 효능 평가변수에서 임상적으로 의미 있는 수준의 개선이 나타났다.
이 연구에 따르면 6~11세의 소아 낭성섬유증 환자에서 트리카프타의 유익성-위해성 프로파일은 12세 이상의 낭성섬유증을 대상으로 한 임상 3상 시험에서 관찰된 것과 유사했다.
이에 따라 버텍스는 이 임상시험 결과를 토대로 올해 4분기에 미국 식품의약국(FDA)에 적응증 확대 신청을 제출할 예정이며, 차후 다른 전 세계 규제기관에도 승인 신청서를 제출할 계획이다.
버텍스의 카르멘 보직 최고의료책임자 겸 글로벌의약품개발부ㆍ의학부 총괄 부사장은 “우리의 목표는 이 획기적인 의약품으로 혜택을 받을 수 있는 모든 환자를 위해 적격성을 확대하는 것이며, 6~11세의 소아에 대한 긍정적인 연구 결과는 이 목표를 향해 한 걸음 더 나아갈 수 있도록 한다"면서 "우리는 앞으로 몇 달 안에 추가 승인 신청서를 제출하고 트리카프타를 더 어린 낭성섬유증 환자에게 제공하길 기대한다”고 밝혔다.
