일본 다케다제약이 다발성골수종 치료제 닌라로(성분명 익사조밉)의 1차 치료제 임상시험에서 목표 충족에 실패했다.
다케다는 9일(미국시간) 자가조혈모세포이식이 적합하지 않은 새로 진단된 다발성골수종 환자를 대상으로 닌라로와 레날리도마이드 및 덱사메타손 병용요법을 평가한 임상 3상 TOURMALINE-MM2 시험의 결과를 발표했다.
이 임상시험에서 닌라로와 레날리도마이드+덱사메타손 병용요법은 무진행 생존기간 중앙값을 위약+레날리도마이드+덱사메타손에 비해 13.5개월가량 연장시킨 것으로 나타났지만 통계적 유의성 기준에는 도달하지 못해 1차 평가변수를 충족시키지 못했다.
닌라로+레날리도마이드+덱사메타손 병용요법군의 무진행 생존기간 중앙값은 35.3개월, 위약+레날리도마이드+덱사메타손 투여군은 21.8개월이었다.
세포유전학적 고위험 하위그룹에서 무진행 생존기간 중앙값은 닌라로 투여군이 23.8개월, 위약군은 18.0개월이었다.
다른 평가변수로는 완전반응률, 전체 생존기간(OS), 질병 진행까지의 기간 중앙값(TTP) 등이 포함됐다.
완전반응률은 닌라로 투여군이 26%, 위약군이 14%였으며 전체 생존기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.
질병 진행까지의 기간 중앙값은 닌라로 투여군이 45.8개월, 위약군이 26.8개월이었다.
닌라로와 관련된 안전성 프로파일은 전반적으로 기존 처방 정보와 일치했다. 임상적으로 중요한 가장 흔한 치료 후 이상반응으로는 설사, 발진, 말초부종, 변비, 구역 등이 보고됐다.
Grade 3 이상 이상반응 발생률은 닌라로 투여군이 88.1%, 위약군이 81.4%였다. 이상반응으로 인한 중단율은 닌라로 투여군이 35%, 위약군은 26.9%이며 연구 도중 사망률은 각각 7.6%, 6.3%로 집계됐다.
TOURMALINE-MM2 임상시험의 주저자인 프랑스 릴 대학병원의 티에리 파콘 박사는 “현재 승인된 경구용 프로테아좀 억제제 기반 치료 옵션이 없다는 점을 고려할 때 새로 진단된 다발성골수종에 대한 특정 수요가 존재한다"고 강조했다.
이어 "TOURMALINE-MM2 시험의 결과는 이 환자 집단뿐만 아니라 세포유전학적 고위험 환자를 비롯한 여러 하위그룹에 종합적으로 중요하다"면서 "우리는 이러한 데이터가 다발성골수종 커뮤니티에 대한 향후 연구와 발전을 위한 정보를 얻는데 도움이 되길 바란다”고 말했다.
다케다의 크리스토퍼 아렌트 항암제치료분야 총괄은 “우리는 TOURMALINE-MM2 연구 결과가 삶의 질을 유지하는데 도움이 되는 경구용 프로테아좀 억제제 기반 병용요법으로 혜택을 받을 수 있는 환자를 위해 건설적인 대화를 장려하고 연구 노력을 진전시키는데 도움이 되길 바란다"며 "우리는 다발성골수종 커뮤니티를 위해 노력하고 있으며 현재 진행 중인 임상 3상 다발성골수종 유지요법 연구의 데이터를 공유하는 것을 기대하고 있다”고 밝혔다.
