미국 정밀치료 전문 바이오기업 블루프린트메디슨(Blueprint Medicines)과 로슈가 미국에서 RET 표적 폐암 치료제 가브레토(Gavreto, 성분명 프랄세티닙)의 승인을 획득했다.

블루프린트메디슨은 4일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 가브레토를 전이성 RET(Rearranged during Transfection) 융합 양성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.

가브레토는 블루브린트메디슨에 의해 개발된 1일 1회 경구용 RET 표적 치료제로, 전체 비소세포폐암 환자의 약 1~2%에서 발견되는 암 유발요인인 RET 변형을 선택적이고 강력하게 억제하도록 만들어졌다.

사측에 의하면 RET는 FDA 승인 치료제로 표적으로 삼을 수 있는 비소세포폐암 바이오마커 7개 중 하나다.

블루프린트메디슨은 로슈와 협력관계를 맺고 있으며 로슈의 자회사 제넨텍과 함께 미국에서 가브레토를 공동으로 상업화하기로 했다.

두 회사는 미국에서 가브레토를 1주 이내에 발매할 계획이다.

가브레토는 100mg 용량으로 제공되며 권장 시작용량은 1일 1회 400mg이다.

이번 승인은 임상 1/2상 ARROW 시험의 데이터를 근거로 FDA의 신속 승인 절차를 통해 이뤄졌다.

지속적인 승인은 확증적 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.

가브레토는 이전에 치료를 받았거나 받지 않은 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자에서 RET 융합파트너나 중추신경계 침범 여부에 관계없이 지속적인 임상 반응을 보였다.

이전에 백금 기반 화학요법으로 치료받은 환자 87명에서 전체반응률(ORR)은 57%, 이 가운데 완전반응률은 5.7%로 나타났다.

반응 지속기간은 중앙값에 도달하지 않았다. 백금 기반 화학요법을 받을 수 없고 이전 치료 경험이 없는 환자 27명에서는 전체반응률이 70%, 완전반응률은 11%로 집계됐다.

임상시험에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 피로, 변비, 근골격통증, 혈압 상승 등이다.

가브레토의 경고 및 주의사항에는 간질성 폐질환/폐렴, 고혈압, 간독성, 출혈 사건, 상처치유 지연 위험, 태아 독성 위험 등이 포함된다.

블루프린트메디슨의 제프 앨버스 최고경영자는 “가브레토는 블루프린트메디슨이 발굴한 두 번째 획기적인 치료제로, 사업을 시작한지 10년이 채 되지 않은 올해에 승인을 이러한"면서 "이러한 발전은 자사가 보유한 과학 플랫폼의 힘과 환자에게 혁신적인 결과를 제공하기 위한 초점, 중요한 의료 수요를 해결하려는 긴급성을 반영한다”고 밝혔다.

이어 “우리는 가브레토를 미국 의료제공자와 환자에게 신속하게 제공하기 위해 파트너인 제넨텍과 협력하고 있으며 환자 식별 및 치료에 대한 접근성을 지원하는 보완적인 역량을 적용하고궁극적"며 "궁극적으로는 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자 식별을 가속화하고 가브레토로 신속하게 치료를 받을 수 있도록 하는 것을 목표로 하고 있다”고 강조했다.

로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “RET 융합 양성 비소세포폐암에 대한 FDA의 가브레토 승인은 폐암 진단을 받은 모든 사람에게 효과적인 치료 옵션을 제공하겠다는 우리의 목표를 향한 중요한 진전을 의우리는"며 "우리는 특정 유전체 또는 분자 변이를 기반으로 암 환자를 위한 맞춤형 치료 옵션을 찾기 위해 계속 노력하고 있으며, 블루프린트메디슨과 협력해 여러 RET 변형 종양 유형에서 가브레토의 잠재력을 더 연구하길 기대한다”고 말했다.

블루프린트메디슨과 로슈는 가브레토를 진행성 또는 전이성 RET 변이 갑상선수질암과 RET 융합 양성 갑상선암에 대한 치료제로도 승인했다.

FDA는 이에 관한 신청서를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다. 승인 여부는 내년 2월 28일까지 결정될 예정이다.