미국 제약회사 아케비아 테라퓨틱스(Akebia Therapeutics)의 빈혈 치료제 바다두스타트(Vadadustat)가 임상시험에서 안전성 목표를 충족시키는데 실패했다.
아케비아는 3일(현지시간) 글로벌 임상 3상 심혈관결과 프로그램의 2번째 프로그램인 PRO2TECT에서 나온 톱라인 결과를 발표했다.
PRO2TECT 임상시험 2건은 투석을 받지 않는 성인 환자에서 만성신장질환(CKD)으로 인한 빈혈 치료제로 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소 억제제(HIF-PHI) 바다두스타트와 다베포에틴 알파(darbepoetin alfa)의 효능과 안전성을 비교 평가했다.
아케비아는 앞서 올해 5월에 투석 중인 성인 환자를 대상으로 바다두스타트를 평가한 첫 번째 글로벌 임상 3상 프로그램 INNO2VATE에서 긍정적인 톱라인 데이터가 나왔다고 발표한 바 있다.
바다두스타트는 PRO2TECT 임상시험 2건에서 1차 및 주요 2차 효능 평가변수는 충족시켰다.
헤모글로빈 수치의 평균 변화를 측정했을 때 다베포에틴 알파 대비 비열등성을 입증했다.
하지만 바다두스타트는 1차 안전성 평가변수를 충족시키지 못했다.
모든 원인 사망, 비-치명적 심근경색, 비-치명적 뇌졸중의 복합지표인 주요 심혈관 사건(MACE)의 최초 발생 시점 면에서 다베포에틴 알파 대비 비열등성을 입증하지 못했다.
아케비아는 향후 학술대회에서 글로벌 임상 3상 프로그램 INNO2VATE 및 PRO2TECT의 전체 데이터세트를 발표할 것이며, 이 데이터를 동료검토 학술지에 게재할 계획이다.
아케비아는 PRO2TECT 프로그램에서 안전성 목표를 충족시키지 못하기는 했지만 내년에 가능한 한 빨리 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인 신청서를 제출할 방침이다.
또한 파트너인 일본 오츠카제약과 협력해 유럽에서 판매허가 신청을 제출할 준비를 하고 있다.
아케비아의 존 버틀러 최고경영자는 “우리는 INNO2VATE에서 나온 효능 및 안전성에 대한 긍정적인 톱라인 결과를 바탕으로 투석 환자를 위해 바다두스타트의 승인을 획득할 수 있다고 확신한다" 고 강조했다.
이어 "PRO2TECT는 긍정적인 톱라인 효능 결과를 제시하기는 했지만, MACE 결과로 인해 비-투석 시장에서 환자에게 바다두스타트를 제공하겠다는 목표를 달성하는데 어려움을 겪게 됐다"면서 "그럼에도 우리는 여전히 비-투석 환자를 대상으로 바다두스타트의 승인을 받을 수 있을 것이라고 믿는다”고 밝혔다.
또한"우리는 바다두스타트의 심혈관 안전성이 PRO2TECT 내 주요 지리적 지역 및 특정 환자 하위집단에서 관찰된 심혈관 결과에 대한 추가 분석을 포함해 글로벌 임상 3상 프로그램의 전체 데이터에 의해 뒷받침된다고 생각한다”고 강조했다.
그러나 회사 측의 설명에도 불구하고 시장전문가들은 비-투석 환자 연구에서 안전성 목표를 충족시키지 못하면서 승인 가능성에 대한 불확실성이 높아졌다고 보고 있다. 3일 아케비아의 주가는 70% 이상 폭락했다.
