미국 제약회사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 후보물질의 임상시험에서 나온 긍정적인 결과를 공개했다.
아밀릭스는 2일(현지시간) ALS 환자에서 사망 및 운동 뉴런의 기능장애를 감소시키도록 만들어진 신경보호 치료제 AMX0035를 평가한 중추적인 CENTAUR 임상 2/3상 시험의 결과가 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐다고 발표했다.
CENTAUR 임상시험을 진행한 매사추세츠종합병원 ALS 센터의 사브리나 파가노니 박사는 “CENTAUR은 ALS에서 기능을 측정하기 위해 전 세계에서 가장 많이 사용되는 ALS 기능평가척도(ALSFRS-R)로 평가했을 때 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 치료 혜택을 보이면서 사전 지정된 1차 결과를 충족시켰다"면서 "이 결과는 ALS 커뮤니티를 위한 주요 이정표를 달성한 것으로, ALS 환자를 위한 이 치료제의 가능성에 흥분하고 있다”고 말했다.
CENTAUR 임상시험은 미국 내 25개 의료센터에서 137명의 ALS 환자를 대상으로 진행됐다. AMX0035는 내약성이 양호하며 ALSFRS-R 점수 감소를 위약 대비 줄이는 것으로 나타났다.
치료 24주 이후 AMX0035로 치료받은 환자군은 위약군보다 ALSFRS-R 점수가 평균 2.32점 더 높았다. ALSFRS-R은 걷기, 독립적으로 옷 입기, 직접 식사하기, 말하기, 호흡능력 등 일상적인 기능을 측정하는 48점 설문지다.
회사 측은 ALSFRS-R 점수가 1~2점만 변경돼도 환자가 독립적으로 기능을 수행할 수 있는 능력이 크게 변화한다고 설명했다.
AMX0035는 근력, 호흡, 입원 빈도 등을 평가한 2차 결과에서 수치상의 개선을 보였다. 임상시험에서 참가한 거의 모든 환자는 치료 후 한 가지 이상의 이상반응을 경험했다.
대부분의 이상반응은 심각하지 않고 투여 용량 수정 또는 중단으로 이어지지 않았다. 심각한 이상반응 발생률은 위약군이 더 높았으며, 연구 첫 3주 동안 위장관 이상반응은 AMX0035 투여군이 더 높았다.
CENTAUR를 완료한 참가자는 개방표지 연장 연구에 등록하고 AMX0035를 장기간 투여받을 수 있는 선택권을 부여받았다.
또한 AMX0035 투여군과 위약군의 환자에 대한 장기 생존 분석이 진행되고 있다. 개방표지 연장 연구 및 장기 생존 분석 결과는 차후 동료검토 학술지에 게재될 예정이다.
아밀릭스의 조쉬 코헨 공동 CEO 겸 이사회 의장은 “오늘 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재된 데이터는 AMX0035가 ALS 환자를 위한 임상적으로 의미 있는 혜택과 긍정적인 안전성 프로파일을 입증했다는 점을 보여준다"면서 "이 개발은 ALS 커뮤니티를 위한 돌파구이며 우리는 이 잠재적인 새 치료 옵션을 발전시키기 위해 전 세계 규제기관들과 신속하게 협력하고 있다”고 밝혔다.
