미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 경구용 급성골수성백혈병(AML) 치료제 오누레그(Onureg, 아자시티딘 300mg 정제, CC-486)를 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 1일(현지시간) FDA가 성인 급성골수성백혈병 치료제 오누레그를 집중적인 유도 항암화학요법 이후 첫 완전관해(CR)에 도달하거나 불완전한 혈구 회복을 동반한 완전관해(CRi)에 도달한 환자와 집중 치료요법을 완료하지 못한 환자의 지속 치료 용도로 승인했다고 발표했다.
급성골수성백혈병은 성인에서 가장 흔한 유형의 급성 백혈병 중 하나다. FDA는 오누레그에 대한 신약승인신청을 우선 심사 지정을 통해 신속 심사했다.
이번 승인은 중추적인 임상 3상 QUAZAR AML-001 시험에서 나온 결과를 근거로 한다.
오누레그는 1차 평가변수인 전체 생존기간(OS)을 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선시켰다.
전체 생존기간 중앙값은 오누레그 투여군이 24.7개월, 위약군이 14.8개월로 10개월가량 차이를 보였다.
오누레그 치료는 질병이 진행되거나 허용되지 않는 독성이 발생할 때까지 계속됐다.
오누레그의 경고 및 주의사항에는 다른 아자시티딘 제품 대체 관련 위험, 골수억제, 골수형성이상증후군 환자에서 조기 사망률 증가, 태아 독성에 관한 내용이 포함된다.
오누레그는 정맥주사 또는 피하주사 제형의 아자시티딘으로 대체 시 약동학적 변수의 상당한 차이로 인해 치명적인 이상반응을 유발할 수 있기 때문에 다른 제형으로 대체해서는 안 된다.
오누레그 투여군에서 새로운 또는 악화된 Grade 3, 4 호중구감소증 및 혈소판감소증 발생률은 각각 49%, 22%였으며, 발열성 호중구감소증 발생률은 12%였다.
전체 혈구 수치를 모니터링해야 하며 권고에 따라 투여량을 수정하고 골수억제 발생 시 표준 지지요법을 제공해야 한다.
한편 골수형성이상증후군에 대한 AZA-MDS-003 임상시험은 오누레그 투여군에서 관찰된 조기 사망 및 심각한 이상반응 발생률이 위약군보다 높았기 때문에 조기에 환자 모집이 중단됐다. 통제된 임상시험 외에 오누레그를 사용한 골수형성이상증후군 치료는 권고되지 않는다.
QUAZAR AML-001 임상시험을 진행한 호주 모내시대학교 및 알프레드병원의 앤드류 웨이 박사는 “오누레그를 사용한 지속적인 치료는 첫 완전관해에 도달한 성인 AML 환자에서 전체 생존기간 혜택을 입증했으며, 특히 1일 1회 경구 제형을 통해 편리한 방식으로 이를 수행할 수 있다는 점을 보여줬다"면서 "이 승인은 화학요법 이후 첫 완전 관해에 도달한 환자와 조혈모세포이식 같은 집중적인 치료를 진행할 수 없는 환자를 위한 표준 AML 요법의 구성요소로서 오누레그를 사용한 지속적인 치료를 확립하는데 도움이 될 것이다”고 설명했다.
BMS의 지오반니 카포리오 이사회 의장 겸 최고경영자는 “이 이정표는 치료하기 어려운 암 환자들이 더 살 수 있도록 돕겠다는 우리의 약속을 보여준다"며 "경구 치료 옵션인 오누레그의 승인은 전 세계가 코로나19 대유행을 겪는 상황에서 그 어느 때보다도 더 의미가 있다”고 밝혔다.
현재 유럽 당국도 BMS의 경구용 아자시티딘에 대한 승인 심사를 진행하고 있다.
