노바티스의 만성골수성백혈병(CML) 치료제 후보물질 애시미닙(asciminib, ABL001)이 임상 3상 시험에서 화이자의 보술리프(Bosulif, 성분명 보수티닙)보다 효과가 우수한 것으로 나타났다.
노바티스는 26일(현지시간) 임상 3상 ASCEMBL 연구의 1차 분석에서 애시미닙과 보수티닙을 비교했을 때 24주차 주요 분자학적 반응(MMR) 비율 면에서 통계적으로 유의한 우수성에 대한 1차 평가변수가 충족됐다고 발표했다.
애시미닙은 ABL 미리스토일 포켓(myristoyl pocket)을 표적으로 삼는 STAMP 억제제다.
만성골수성백혈병 후기 치료 단계에서 TKI 내성 및 불내약성을 해결하는데 도움이 될 수 있으며, 다수의 임상시험에서 여러 치료 단계의 CML 환자를 돕는 용도로 연구되고 있다.
ASCEMBL 임상시험은 이전에 두 가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료받은 만성기 필라델피아염색체(Ph) 양성 만성골수성백혈병 성인 환자를 대상으로 애시미닙을 평가한다.
이 연구에는 가장 최근 투여된 TKI 치료에 실패하거나 내약성이 없는 환자가 포함됐다.
노바티스의 존 차이 글로벌의약품개발부 총괄 겸 최고의료책임자는 “TKI를 통해 환자를 치료하는 능력은 CML 관리 방법을 영원히 바꿔놓았지만 순차적인 TKI 치료에 내성을 경험하거나 부작용의 일상적 영향 때문에 치료를 유지할 수 없는 많은 환자는 질병 진행 위험에 직면하는 것이 현실"이라고 설명했다.
이어 “우리는 이 연구에 참가한 전 세계 환자와 연구자에게 대단히 감사하고 있다"며 "이러한 애시미닙에 대한 결과는 ABL 키나아제의 자연적인 조절 메커니즘을 활용하는 STAMP 억제를 통해 CML 치료를 혁신하려는 우리의 노력을 증명한다”고 밝혔다.
ASCEMBL 임상시험의 데이터는 향후 학술회의에서 발표를 위해 제출될 것이며, 전 세계 규제기관들과 공유될 예정이다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 애시미닙에 대해 패스트트랙 지정을 결정한 바 있다.
