영국 기반의 바이오제약기업 아카리 테라퓨틱스(Akari Therapeutics)의 신약 후보물질 노마코판(Nomacopan)이 미국 식품의약국(FDA)로부터 조혈모세포이식 관련 혈전성 미세혈관병증(HSCT-TMA)에 대한 희귀의약품 지정을 받았다.
아카리는 지난달 30일(현지시간) 노마코판의 희귀의약품 지정 소식을 발표하면서 올해 4분기에 HSCT-TMA에 대한 중추적 임상시험을 시작할 계획이라고 전했다.
아카리는 앞서 지난달 초에는 FDA로부터 소아 HSCT-TMA 적응증에 대한 노마코판의 패스트트랙 지정을 획득한 바 있다.
FDA의 희귀의약품 지정은 연간 미국에서 20만 명 이하에게 영향을 미치는 질환에 대해 기존 치료제보다 큰 치료적 이점을 제공할 수 있는 신약 개발을 촉진하기 위한 제도다.
아카리는 이 희귀의약품 지정을 통해 판매 승인 후 7년의 시장 독점권, 세금 혜택 등을 얻을 수 있게 됐다.
아카리 테라퓨틱스의 클라이브 리처드슨 최고경영자는 “현재 승인된 치료제가 없는 치명적인 희귀질환인 HSCT-TMA에 대한 희귀의약품 지정을 받게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “FDA의 희귀의약품 및 패스트트랙 지정은 이 질환에 대한 미충족 의료 수요가 크다는 것을 보여준다”며 “신약 개발 단계에서 희귀의약품 및 패스트트랙 지정이 제공하는 기회를 활용해 최대한 빨리 환자들에게 이 새 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대한다”고 강조했다.
노마코판은 C5 보체 억제제이면서 독립적으로 류코트리엔 B4(LTB4) 활성을 억제하는 기전의 신약 후보물질이다. 아카리는 노마코판을 수포성 유사천포창, 아토피성 각결막염, 혈전성 미세혈관병증, 발작성야간혈색소뇨증 등 4개의 적응증에 대한 치료제로 평가 중이다.
