미국 바이오제약회사 레트로핀(Retrophin)이 희귀 신경계 장애 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 목표 달성에 실패했다고 밝혔다. 이로 인해 레트로핀의 주가는 20% 이상 하락했다.
레트로핀은 22일(현지시간) 발표를 통해 판토테네이트 키나아제 연관 신경변성(pantothenate kinase-associated neurodegeneration, PKAN) 환자를 대상으로 포스멧판토테네이트(fosmetpantotenate)의 안전성과 효능이 평가된 임상 3상 FORT 연구에서 1차 및 2차 평가변수들이 충족되지 않았다고 전했다.
PKAN은 운동장애와 시각장애 등을 유발하는 희귀질환으로 전 세계에서 약 5000명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 현재 이 질환에 승인된 치료제는 없는 상황이다.
FORT 연구의 1차 평가변수는 24주의 치료기간 동안 PKAN-ADL 척도 점수 변화였다. 평가 결과 포스멧판토테네이트 투여군과 위약군 간의 차이가 증명되지 않았다. 안전성과 내약성은 양호한 것으로 관찰됐다.
레트로핀의 에릭 두베 최고경영자는 “PKAN이 환자와 환자 가족에 미치는 파괴적인 영향과 승인된 치료 옵션이 없어 미충족 수요가 상당하다는 점을 고려할 때 이러한 결과에 매우 실망했다”고 말했다.
그러면서 “이 희귀질환에 대한 지식을 넓히는데 기여하기 위해 연구자들과 긴밀히 협력하면서 연구 결과를 추가로 분석하고 이를 PKAN 커뮤니티와 공유할 것”이라고 덧붙였다.
레트로핀은 FORT 연구 자료를 차후 학술대회에서 발표할 예정이며 연구자들과 함께 적절한 다음 단계를 결정할 계획이다.
현재 레트로핀은 국소분절사구체경화증(focal segmental glomerulosclerosis)과 IgA 신병증 치료제의 임상 3상 프로그램도 진행 중이다.
