미국 식품의약국(FDA)이 버텍스(Vertex)의 낭성섬유증 치료제 3제 병용요법을 신속 심사하기로 했다.
버텍스는 20일(현지시간) FDA가 VX-445(엘렉사카프토, elexacaftor), 테자카프토(tezacaftor), 아이바카프토(ivacaftor) 3제 병용요법의 신약승인신청을 접수했다고 발표했다.
FDA는 이 신청서를 우선 심사 대상으로 지정했으며 이에 따른 심사완료 목표일을 내년 3월 19일로 정했다.
이 승인신청은 이전에 발표된 글로벌 임상 3상 시험 2건에서 나온 긍정적인 결과를 근거로 하고 있다.
연구 1건은 F508del 변이 1개와 최소기능변이 1개를 보유한 낭성섬유증 환자를 대상으로 24주 동안 진행됐으며, 다른 연구는 F508del 변이 2개를 보유한 환자를 대상으로 4주 동안 진행됐다.
두 연구에서 버텍스의 3제 병용요법은 예측된 1초 강제호기량으로 측정된 폐 기능을 유의하게 개선시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족시켰다.
또한 핵심 2차 평가변수들도 달성된 것으로 확인됐다. 병용요법의 내약성은 전반적으로 우수한 것으로 관찰됐다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고의학책임자는 “VX-445, 테자카프토, 아이바카프토 3제 병용요법이 승인될 경우 F508del 변이 1개, 최소기능변이 1개를 가진 환자를 위한 첫 CFTR 조절제로서 낭성섬유증 치료를 상당히 발전시킬 것이며 F508del 변이 2개를 가진 환자에게 추가적인 혜택을 전할 것”이라고 강조했다.
이어 “자사의 목표는 낭성섬유증을 앓는 대다수의 사람에게 질병 근본 원인을 치료하는 의약품을 제공하는 것”이라며 “앞으로 수개월 동안 심사가 진행되는 동안 FDA와 협력하기를 기대한다”고 밝혔다.
