미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 새로운 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제 승인을 안전성 문제를 이유로 거절했다. 이 소식이 전해진 뒤 사렙타의 주가는 13%가량 하락했다.
사렙타는 엑손 53 스키핑으로 치료될 수 있는 변이가 확인된 듀센형 근이영양증 환자를 위한 치료제 골로더센(golodirsen)의 신속 승인을 위해 제출한 신약승인신청(NDA)에 관한 심사완료통지서(CRL)를 받았다고 19일(현지시간) 발표했다.
사렙타는 앞서 2016년에 첫 번째 DMD 치료제 엑손디스 51(Exondys 51)을 승인받은 바 있으며 골로더센은 사렙타의 두 번째 DMD 치료제 후보다.
엑손디스 51은 엑손 51 스키핑으로 치료될 수 있는 변이가 있는 환자를 위한 치료제로, 전체 DMD 환자 중 약 13%에 효과가 있다. 골로더센은 전체 DMD 환자 중 약 8%를 위한 치료제다.
이번에 FDA는 골로더센의 정맥주입 포트와 관련된 감염 위험과 전임상 모델에서 나타난 신장 독성 위험에 대해 우려를 표했다.
회사 측은 전임상 모델에서 신장독성이 골로더센의 용량을 임상연구에서 사용된 것보다 10배 높게 투여했을 때 관찰된 것이라고 해명했다. 그러면서 골로더센 승인신청의 토대가 된 Study 4053-101(ESSENCE) 임상시험에서는 신장 독성이 관찰되지 않았다고 강조했다.
사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “심사완료통지서를 받고 매우 놀랐다”며 “전체 심사기간 동안 당국이 골로더센의 승인 불가능성을 시사하는 어떠한 문제도 제기하지 않았다”고 밝혔다. 이어 “통지서에서 제기된 문제를 해결하기 위해 담당 부서와 협력할 것이며 골로더센의 승인을 위한 신속한 경로를 모색할 계획이다”고 전했다.
사렙타는 다음 단계를 결정하기 위해 즉시 FDA에 회의를 요청할 것이라고 덧붙였다.
