미국 식품의약국(FDA)이 세엘진의 희귀 골수암 치료제 인레빅(Inrebic, 페드라티닙)을 승인했다.
FDA는 16일(현지시간) 인레빅 캡슐을 중등도-2 또는 고위험의 일차성 또는 이차성 골수섬유증 성인 환자 치료제로 승인했다고 발표했다. 인레빅은 FDA의 우선 심사 절차를 통해 심사됐으며 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
FDA에 의하면 골수섬유증은 골수에 흉터조직이 형성되고 골수외조혈이 일어나면서 간 및 비장 비대가 발생하는 만성 질환이다.
심한 피로감, 호흡곤란, 갈비뼈 아래 통증, 발열, 야간 발한, 가려움증, 뼈 통증 등의 증상이 나타날 수 있다.
골수섬유증이 기저질환 없이 발생한 경우 일차성 골수섬유증, 과도한 적혈구 생산(진성적혈구증가증) 또는 과도한 혈소판 생산(본태성 혈소판증가증)이 있으며 이러한 질환이 골수섬유증으로 발전한 경우 이차성 골수섬유증이다.
FDA의 우수종양학센터 센터장 겸 의약품평가연구센터 혈액·종양제품부 책임자 리처드 파즈더 박사는 “오늘 이전까지 FDA가 희귀 골수질환인 골수섬유증을 앓는 환자의 치료를 위해 승인한 의약품은 하나뿐이었다”며 “오늘 승인은 환자들에게 또 다른 옵션을 제공한다”고 설명했다.
이어 “모든 환자들이 치료에 동일한 반응을 보이는 것은 아니기 때문에 희귀질환 환자를 위한 치료제 개발을 장려하고 대체 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.
인레빅의 승인은 289명의 골수섬유증 환자를 대상으로 실시된 임상시험 결과를 근거로 하고 있다. 1일 1회 페드라티닙 400mg으로 치료를 받은 환자 96명 중 35명은 24주째 MRI 또는 CT 스캔으로 측정된 비장 용적이 35% 이상 감소하는 유의한 치료 효과를 경험한 것으로 나타났다.
또한 36명의 환자는 야간 발한, 가려움증, 복부 불편감, 이른 포만감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 뼈 또는 근육 통증 같은 골수섬유증 관련 증상이 50% 이상 감소했다.
다만 인레빅의 처방정보에는 베르니케뇌증 같은 심각하고 치명적인 뇌증 유발 위험에 대한 박스경고문이 포함됐다. 박스경고문은 심각한 부작용을 경고하는 가장 높은 수준의 경고문이다.
베르니케뇌증은 비타민 B1 티아민 결핍과 관련이 있기 때문에 인레빅 치료 전과 치료 중간에 티아민 수치를 측정해야 한다.
인레빅을 투여받은 환자들에서 발생한 흔한 부작용은 설사, 구역, 구토, 피로, 근경련 등이었다. 이외에도 중증 빈혈, 혈소판감소증, 위장 독성 및 간 독성이 발생할 수 있는 것으로 조사됐다.
인레빅은 JAK2 및 FLT3에 대한 경구용 키나아제 억제제로, 앞서 미국에서 2011년에 골수섬유증 치료제로 승인된 노바티스와 인사이트(Incyte)의 JAK1/2 억제제 자카비/자카피(Jakavi/Jakafi)와 경쟁하게 될 예정이다.
하지만 박스경고문을 고려할 때 자카비의 굳건한 입지를 위협하지는 못할 것으로 전망되고 있다.
