스위스 제약회사 노바티스가 후기 임상 단계의 희귀질환 치료제 후보물질을 네덜란드 기반 제약회사 파밍 그룹(Pharming Group)에 라이선스 아웃했다.
파밍은 13일(현지시간) 노바티스가 활성화된 포스포이노시타이드 3-키나아제 델타 증후군(Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome, APDS) 치료제로 개발해 온 소분자 포스포이노시타이드 3-키나아제 델타(PI3Kẟ) 억제제 CDZ173을 개발하고 상업화하기 위해 노바티스와 개발 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
파밍에 의하면 초희귀질환인 APDS는 면역체계 활성을 촉진하는 PI3K 델타의 활성을 증가시키는 PIK3CD 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 일차 면역 결핍증이다.
이러한 과잉활성은 면역 반응과 연관된 세포가 제대로 분화되지 않게 만들 수 있는데, 이는 환자가 감염에 잘 반응하지 못하게 될 수 있고 조기 세포 사멸이 발생할 수 있다는 것을 의미한다.
파밍은 현재 CDZ173으로 혜택을 볼 수 있는 환자를 확인할 수 있는 유전자 검사가 있기 때문에 이 유전자 변이를 가진 APDS 환자와 가족 구성원을 위한 맞춤 의약품 프로그램을 진행할 수 있다고 설명했다.
노바티스는 지금까지 실시한 모든 전임상 및 임상 활동을 완료했으며 제품 승인을 위한 임상시험과 개방표지 연장 연구는 계속 진행할 계획이다.
파밍은 노바티스와 함께 이 임상시험의 환자 등록을 완료하기로 했다. 파밍은 미국과 유럽에서 이미 갖고 있는 상업적 인프라를 통해 CDZ173을 상용화하며 이를 다른 전 세계 시장에 제공할 수 있는 방법도 모색할 예정이다.
계약 조건에 따라 파밍은 노바티스에게 계약금으로 2000만 달러를 전달할 방침이다. 또한 향후 규제적 및 상업적 이정표 달성 여부에 따라 마일스톤과 로열티를 제공하기로 합의했다.
CDZ173이 성공적으로 개발돼 승인될 경우 2021년 하반기 또는 2022년 상반기에 발매될 것으로 예상되고 있다.
파밍의 사이멘 드 브리스 최고경영자는 “우리는 이 약물의 프로파일과 작용 메커니즘 및 질병 병리학 간의 일치성에 매우 흥분하고 있다”며 “이는 자사의 기존 의학 및 상업적 인프라에 완벽하게 부합한다”고 밝혔다.
이어 “이는 치료 가능성이 없는 환자를 위한 실제 맞춤형 치료 옵션을 만들기 위해 탄탄한 과학기술과 심층적인 질병 이해를 결합시키는 훌륭한 예”라고 부연했다.
