최근 미국에서 승인된 노바티스의 척수성 근위축증 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma)에 대한 연구 자료 중 일부가 조작된 것으로 밝혀졌다고 로이터를 비롯한 다수의 외신이 보도했다.
졸겐스마는 1회 투여 가격이 200만 달러 이상인 세계에서 가장 비싼 치료제다.
미국 식품의약국(FDA)은 6일(현지시간) 유전자 치료제 졸겐스마와 관련된 데이터 정확도 문제가 제기됐다며 이 상황을 신중히 평가할 계획이라고 발표했다. 다만 졸겐스마에 대한 승인을 철회하지는 않을 것이라고 전했다.
발표된 내용에 따르면 제품 개발 과정에서 사용된 특정 동물실험 절차에 관한 자료 조작이 있었다고 한다. 관련 분석은 초기 제품 시험에서만 이용되고 제품 발매 과정에서는 이용되지 않았다.
해당 자료는 전체 승인신청 자료 중 일부분에 불과하며 주로 생산 절차 개발에 사용됐다.
이 때문에 FDA는 이러한 조작이 의약품의 안전성이나 임상시험 결과에 영향을 미치지는 않는다고 보고 있다. 졸겐스마의 임상시험에서 나온 정보에 대한 당국의 긍정적인 평가는 바뀌지 않을 예정이다.
FDA에 의하면 노바티스의 자회사 아벡시스(Avexis)는 지난 6월 말에 FDA에 자료 조작 문제를 알렸다. 노바티스는 아벡시스를 작년에 인수했는데 올해 3월부터 조작 사실을 알고 있었던 것으로 드러났다.
졸겐스마가 미국에서 지난 5월에 승인됐다는 점을 고려할 때 승인 2달 전부터 알고 있었던 셈이다.
FDA는 졸겐스마의 유익성-위해성 프로파일이 긍정적이라는 점은 변함이 없지만 제품 제조 절차 개발에 사용된 시험 자료의 무결성은 계속 평가하고 매우 심각하게 다뤄야 할 사항이라고 강조했다.
이에 따라 FDA는 노바티스를 상대로 민·형사상 조치를 포함해 모든 권한을 사용해 조치를 취할 것이라고 예고했다.
노바티스 측은 졸겐스마의 안전성, 품질, 효능에 대해 확신하고 있다고 밝히면서, 이 문제가 현재 진행 중인 승인 신청이나 개발 프로그램에 영향을 주지는 않을 것이라고 예상했다.
