화이자의 겸상적혈구질환 신약 후보물질 리비판셀(Rivipansel)이 임상 3상 시험의 목표 달성에 실패했다.
화이자는 2일(현지시간) RESET이라는 임상 3상 시험에서 일차 또는 핵심 이차 효능 평가변수들이 충족되지 않았다고 밝혔다.
리비판셀은 겸상적혈구질환 환자의 혈관막힘위기에 대한 치료제로 개발됐다. 혈관막힘위기는 혈관폐쇄, 조직허혈, 심한 통증을 유발하는데 현재는 진통제와 수액요법 같은 대증요법만 가능한 것으로 알려졌다.
이 연구는 혈관막힘위기로 인해 입원했으며 정맥주사형 마약성 진통제가 필요한 6세 이상의 겸상적혈구질환 환자를 대상으로 리비판셀의 효능과 안전성을 평가하기 위해 실시됐다.
일차 평가변수는 퇴원 준비가 될 때까지의 기간이었으며, 핵심 이차 평가변수는 퇴원할 때까지의 기간, 마약성 진통제 누적 투여량, 마약성 진통제 치료 중단까지의 기간이었다.
화이자 글로벌제품개발부 희귀질환부문 최고개발책임자 브렌다 쿠퍼스톤 수석부사장은 “급성 혈관막힘위기에 대한 잠재적인 치료 옵션으로 리비판셀을 개발하기 위해 겸상적혈구질환 커뮤니티와 긴밀히 협력해왔지만 이러한 결과가 나와 실망스럽다”고 밝혔다.
그러면서 “이 임상시험을 통해 얻은 교훈이 혈관막힘위기를 경험하는 겸상적혈구질환 환자의 치료 개선을 위한 프로그램에 도움이 될 수 있도록 연구 자료를 차후 열리는 학술대회에서 발표할 계획”이라고 덧붙였다.
화이자는 2011년에 미국 생명공학기업 글리코미메틱스(GlycoMimetics)와 리비판셀의 개발 및 상용화에 관한 라이선스 계약을 체결했으며, 임상 2상 시험이 완료된 이후 개발을 맡았다. 임상 실패 소식이 전해진 뒤 글리코미메틱스의 주가는 40% 이상 급락했다.
