유럽의약청(EMA)이 미국 정밀치료 전문기업 블루프린트 메디슨스(Blueprint Medicines)의 위장관기질종양(GIST) 치료제 아바프리티닙(Avapritinib)에 대한 심사를 개시했다.
블루프린트 메디슨스는 18일(현지시간) 유럽의약청이 아바프리티닙 판매허가신청을 접수했다고 발표했다.
아바프리티닙은 이전 치료에 관계없는 PDGFRα D842V 변이 위장관기질종양 성인 환자를 위한 치료제 및 위장관기질종양 4차 치료제로 신청됐다. 판매허가신청 접수는 신청서가 정식 심사 절차를 시작하기에 충분하다는 것을 의미한다.
아바프리티닙은 진행성 위장관기질종양 환자를 위한 강력하고 매우 선택적인 경구용 KIT 및 PDGFRA 억제제다. 유럽의약청은 아바프리티닙을 위장관기질종양 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다.
블루프린트 메디슨스의 앤디 보랄 최고의학책임자는 “PDGFRα D842V 변이 위장관기질종양 환자와 4차 위장관기질종양 환자는 예후가 좋지 않으며 현재 효과적인 치료제가 없는 상황”이라고 설명했다.
이어 “아바프리티닙은 치료 저항성과 연관된 변이 키나아제를 비롯해 GIST 유발요인을 억제하는 유망한 치료 접근법”이라며 “이 새 치료 옵션을 환자에게 제공하기 위해 EMA와 신속히 협력할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
블루프린트 메디슨스는 지난달에는 아바프리티닙을 이전 치료에 관계없는 PDGFRA 엑손 18 변이 GIST와 4차 GIST 성인 환자를 위한 치료제로 승인받기 위한 신약승인신청을 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 바 있다.
아바프리티닙은 진행성 전신 비만세포증, 비활동성 전신 비만세포증, 무증상 전신 비만세포증에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
FDA는 아바프리티닙을 PDGFRα D842V 변이 수술불가능 또는 전이성 GIST와 진행성 비만세포증 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다.
