미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 겸상적혈구질환 치료제 크리잔리주맙(crizanlizumab, SEG101)을 신속 심사하기로 했다.
노바티스는 16일(현지시간) FDA가 크리잔리주맙의 생물학적제제 허가신청서를 접수했으며 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
노바티스는 크리잔리주맙을 겸상적혈구질환 환자에서 혈관막힘위기를 예방하는 용도로 승인받기 위해 신청서를 제출했다.
FDA는 작년 12월에 크리잔리주맙을 혁신치료제로 지정한 바 있다. 크리잔리주맙이 승인될 경우 겸상적혈구질환에서 P-셀렉틴(selectin) 매개 다세포 부착을 표적으로 하는 최초의 단일클론항체가 된다.
혈관막힘위기는 예측불가능하고 매우 고통스러운 사건으로, 심각한 급성 및 만성의 치명적인 합병증과 사망을 야기할 수 있다.
겸상적혈구질환 환자들이 응급실을 방문하고 병원에 입원하는 주된 원인이며, 미국에서는 연간 11억 달러 이상의 의료비용을 발생시키는 것으로 추산된다.
우선 심사는 심각한 질환을 치료, 진단, 예방하는데 있어 유의한 개선을 제공할 수 있는 의약품을 위한 제도다. 우선 심사 대상으로 지정된 의약품은 FDA의 심사기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.
노바티스는 SUSTAIN이라는 연구에서 나온 임상 2상 결과를 토대로 크리잔리주맙의 신청서를 제출했다.
크리잔리주맙은 의료기관 방문으로 이어진 혈관막힘위기 연간 발생률 중앙값을 45.3%가량 감소시킨 것으로 나타났다.
혈관막힘위기를 경험하지 않은 환자 비율은 크리잔리주맙 치료군이 36%, 위약군이 17%로 집계됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 등통증, 구역, 발열, 관절통 등이 보고됐다. 이상반응으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다.
노바티스 글로벌신약개발부 총괄 겸 최고의학책임자 존 차이 박사는 “크리잔리주맙을 우선 심사하기로 한 FDA의 결정은 미국에서 고통스러운 혈관막힘위기를 경험하는 수천 명의 겸상적혈구질환 성인 환자들에게 이 의약품이 미칠 수 있는 영향이 반영된 것”이라며 “매일 이 질환에 시달리는 환자를 위해 겸상적혈구질환 의약품을 재구상하는 기회가 마련되길 기대하고 있다”고 밝혔다.
