미국 상가모 테라퓨틱스(SSangamo Therapeutics)와 화이자가 A형 혈우병 유전자 치료제의 초기 단계 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
상가모와 화이자는 5일(현지시간) 중증 A형 혈우병에 대한 유전자 치료제 SB-525의 임상 1/2상 Alta 연구에서 나온 새로운 결과를 공개했다. SB-525는 전반적으로 내약성이 우수했으며 제8혈액응고인자(FVIII) 수치를 용량 의존적으로 증가시킨 것으로 입증됐다.
SB-525 3e13vg/kg 용량으로 치료를 받은 첫 환자 2명은 8인자 수치가 정상 수준에 도달했으며 출혈 사건은 보고되지 않았다. 이러한 반응은 24주 동안 지속된 것으로 관찰됐다.
최근 새로 3e13vg/kg 용량을 투여 받은 환자 2명도 먼저 치료를 받은 환자 2명과 초기 시점에 유사한 8인자 수치 증가를 보이는 것으로 나타났다.
이러한 자료는 호주에서 열린 세계혈전지혈학회 학술대회에서 공개됐다. 상가모와 화이자는 4가지 용량의 SB-525로 치료받은 환자 10명에 대한 자료를 발표했다.
연구 도중 환자 1명은 SB-525 주입이 완료된 이후 치료와 관련된 심각한 부작용인 저혈압과 고열을 경험했는데 치료를 통해 해결됐다. 다른 환자들에서는 이와 유사한 저혈압 사건이 관찰되지 않았다.
Alta 연구 책임자인 미국 워싱턴대학교의 바바라 콘클 교수는 “SB-525 유전자 치료제의 초기 결과는 매우 유망해 보인다”고 밝혔다. 이어 “3e13vg/kg 코호트의 환자들이 SB-525 유전자 치료 이후 5~7주 이내에 정상적인 8인자 수치를 달성하고 유지하면서 출혈 에피소드가 보고되지 않은 것은 고무적인 일”이라며 “유전자 치료제의 장기 지속성을 알아보기 위해 이 환자들을 계속 추적하는 것이 중요할 것”이라고 설명했다.
미국 식품의약국(FDA)은 Alta 연구에서 나온 결과를 근거로 SB-525를 중증 A형 혈우병 치료를 위한 첨단 재생의약 치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)로 지정했다.
RMAT 지정을 획득한 경우 패스트트랙과 혁신치료제 지정 프로그램의 모든 혜택을 받을 수 있다.
화이자 희귀질환연구부 최고과학책임자인 셍 쳉 수석부사장은 “향후 SB-525로 치료를 받은 환자들의 8인자 수치가 지속되고 출혈 에피소드가 발생하지 않으며 인자 보충요법을 계속 사용하지 않을 수 있을 경우 이 치료제가 중증 A형 혈우병에 대한 획기적인 치료 패러다임을 나타낼 것이라고 믿고 있다”고 강조했다.
화이자는 SB-525의 후기단계 개발 및 제조 활동을 담당할 예정이다. 상가모는 화이자와 맺은 제휴에 따라 SB-525의 제조 공정을 화이자에 이전하는 절차를 진행 중이다.
상가모와 화이자는 근위축성 축삭경화증(ALS), 전두측두엽변성 유전자 치료제 개발을 위해서도 협력하고 있다.
