알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙) 후속약물인 울토미리스(Ultomiris, 라불리주맙)가 유럽에서 판매 허가를 받았다.
알렉시온은 3일(현지시간) 유럽 집행위원회가 8주마다 투여하는 최초의 장기지속형 C5 보체 억제제인 울토미리스를 높은 질병 활성을 의미하는 임상 증상과 함께 용혈이 나타나는 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 성인 환자 또는 최소 6개월 이상 솔리리스로 치료받은 이후 임상적으로 안정된 PNH 성인 환자를 위한 치료제로 허가했다고 발표했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 치료하지 않을 경우 혈전증을 포함해 다양한 쇠약성 증상과 합병증을 유발할 수 있는 초희귀 중증 질환이다.
혈전증은 혈관 내 혈전이 혈액 흐름을 느리게 하거나 막을 때 발생하는데, 심각할 경우 장기 손상, 뇌졸중, 심장발작, 조기 사망 등을 야기할 수 있다.
이번 유럽 승인은 임상 3상 시험 2건의 종합적인 결과를 근거로 하고 있다. 두 연구는 PNH에 대해 시행된 역대 최대 규모의 임상 3상 프로그램으로, 최근 국제학술지 블러드(Blood)에 연구 결과가 게재됐다.
울토미리스는 보체 억제제로 치료를 받은 적이 없거나 솔리리스 치료 후 안정된 440명 이상의 환자를 대상으로 효능과 안전성이 평가됐다.
모든 일차 및 이차 평가변수 면에서 8주마다 투여하는 울토미리스의 효능은 2주마다 투여된 솔리리스의 효능에 비해 비열등한 것으로 입증됐다.
울토미리스는 8주 동안 지속적으로 즉각적이고 완전한 C5 억제를 제공하며, 불완전한 C5 억제와 연관된 돌발성 용혈을 제거한 것으로 나타났다.
알렉시온의 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “우리는 울토미리스가 즉각적이고 완전한 C5 억제를 제공하고 8주의 투여 간격 동안 지속되면서 연간 약물 투여 횟수를 26회에서 6~7회로 감소시키는 새로운 PNH 표준요법이 될 것이라고 믿고 있다”며 “특히 환자들이 솔리리스에서 울토미리스로 치료제를 성공적으로 교체할 수 있는 것으로 나타나 기쁘다”고 밝혔다.
울토미리스는 앞서 작년 12월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 성인 PNH 치료제로 승인됐으며, 지난달에는 일본 후생노동성의 승인을 획득한 바 있다.
