미국 식품의약국(FDA)이 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)의 다발골수종 치료제 엑스포비오(Xpovio, 셀리넥서)를 승인했다.
캐리오팜은 3일(현지시간) FDA가 경구용 핵외수송 억제제 엑스포비오와 덱사메타손 병용요법을 이전에 최소 4가지 이상의 치료를 받았으며 최소 2가지 프로테아좀 억제제, 최소 2가지 면역조절제, 항-CD38 단일클론항체에 반응을 보이지 않은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.
엑스포비오는 이 적응증에 승인된 최초의 의약품이며 미국에서 처음으로 허가된 핵외수송 억제제다. 이번에 FDA는 엑스포비오를 반응률 자료를 근거로 신속 승인했다.
승인 상태를 유지하기 위해서는 확증적 임상시험에서 임상적 혜택이 입증돼야 한다. 이와 관련해 현재 셀리넥서와 벨케이드(Velcade, 보르테조밉), 저용량 덱사메타손 병용요법을 평가하는 임상 3상 BOSTON 연구가 진행 중이다.
엑스포비오의 효능은 임상 2b상 STORM 연구에서 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자 83명을 대상으로 평가됐다. 엑스포비오와 덱사메타손으로 치료받은 환자들은 연구 종료 때 전체 반응률이 25.3%로 집계됐다. 첫 반응을 보일 때까지 걸린 기간은 평균 4주였으며 반응 지속기간 중앙값은 3.8개월이었다.
가장 흔한 부작용으로는 백혈구 감소증, 호중구감소증, 혈소판감소증, 빈혈, 구토, 구역, 피로, 설사, 고열, 식욕 및 체중 감소, 변비, 상기도감염, 저나트륨혈증 등이 보고됐다. FDA는 의료전문가에게 엑스포비오로 치료를 받는 환자의 혈구, 혈소판, 나트륨 수치를 감시해야 한다고 조언했다.
환자는 엑스포비오를 어지러움 또는 혼란을 유발할 수 있는 의약품과 함께 복용하는 것을 피해야 하며 어지러움이 문제가 될 수 있는 상황도 피해야 한다.
FDA 우수종양학센터 센터장 리처드 파즈두어 박사는 “현재 다발골수종을 완치할 수 있는 방법은 없지만 암을 표적으로 삼고 질병 확산을 늦추는 치료제들이 있다”며 “하지만 슬프게도, 환자들은 시간이 지남에 따라 가능한 모든 치료법을 사용한 이후에도 병이 진행될 수 있다”고 설명했다.
이에 따라 “이용할 수 있는 치료법이 없는 다발골수종 환자에게 치료 옵션을 제공하는 치료제를 신속 승인 프로그램을 통해 허가했다”고 밝혔다.
캐리오팜의 설립자 겸 최고과학책임자인 샤론 샤챔 박사는 “오늘 FDA의 신속 승인을 통해 이미 많은 치료를 받은 다발골수종 환자들이 질병 치료를 위한 새 치료 옵션을 갖게 될 것”이라며 “이 중요한 이정표에 도달할 수 있도록 도움을 준 모든 사람들에게 감사하며, 암 환자의 삶을 개선시키기 위해 다음 단계로 나아가는 것이 기대된다”고 강조했다.
캐리오팜은 미국에서 엑스포비오를 오는 10일 또는 그 전에 이용할 수 있게 될 것이라고 전했다. 외신 보도에 따르면 캐리오팜은 엑스포비오의 표시가격을 한 달에 2만2천 달러로 정했다. 캐리오팜은 유럽에서도 셀리넥서의 판매허가신청을 제출했으며 유럽의약청의 심사가 진행되고 있다.
