미국 생명공학기업 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 리소좀 축적질환 유전자 치료제를 개발 및 제조하기 위한 전략적 협약 2건을 연이어 체결했다.
먼저 아미커스는 1일(현지시간) 글로벌 위탁개발생산업체(CDMO) 써모피셔사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)의 자회사 브램머 바이오(Brammer Bio)와 바텐병(Batten disease) 유전자 치료제 프로그램에 대한 전략적 제조 제휴를 맺었다고 발표했다.
아미커스는 써모피셔가 척추강내 AAV(아데노관련바이러스) 바텐병 유전자 치료제 프로그램을 위한 임상 및 상업적 제조 능력을 제공할 것이라고 설명했다.
CLN6, CLN3 등 여러 유형의 바텐병에 대한 아미커스의 전임상 및 임상단계 유전자 치료제 프로그램과 관련된 연구개발 생산 기술과 역량은 써모피셔의 바이러스벡터서비스 사업으로 이전돼 계속 개발될 것이다.
써모피셔와 아미커스는 광범위한 AAV 유전자 치료제 프로그램을 지원하기 위한 플랫폼 제조 능력을 개발하는데도 협력하기로 했다.
아미커스의 존 크롤리 회장 겸 최고경영자는 “써모피셔의 일부가 된 브램머 바이오와의 제휴는 자사의 생산 전략을 이행하고 시간이 절대적으로 중요한 바텐병 같은 파괴적인 희귀 유전질환을 앓는 사람에게 가능한 한 빨리 새 유전자 치료제를 제공하는데 중요한 다음 단계다”고 말했다.
또한 아미커스는 포트폴리오에 있는 전체 유전자 치료제 파이프라인 프로그램의 진전을 위해 업계 선도적인 플라스미드 공급업체들과 장기 공급 계약을 맺고 플라스미드 공급 네트워크를 구축한 상태라고 밝혔다.
이와 별도로 아미커스는 2일(현지시간) 캐털런트 바이오로직스(Catalent Biologics)의 파라곤 진테라피(Paragon Gene Therapy)와 전략적 제조 협약을 맺었다고 발표했다. 이 제휴는 현재 아미커스가 미국 펜실베이니아대학교와 개발을 진행 중인 전임상 리소좀 축적질환 프로그램을 위한 임상 제조 능력을 확보하기 위한 것이다.
펜실베이니아대는 아미커스와 협력해 리소좀 축적질환 프로그램과 관련된 연구개발 생산 기술을 파라곤에 이전할 것이며 파라곤은 개발을 이어나갈 계획이다.
아미커스와 파라곤은 파라곤의 제조 능력을 활용해 아미커스의 전임상 유전자 치료제 프로그램을 진전시키기 위한 AAV 제조 플랫폼을 구축할 생각이다. 초기 기술 이전 및 개발 과정은 아미커스의 폼페병 AAV 유전자 치료제 프로그램에 초점이 맞춰질 예정이다.
존 크롤리 회장은 “파라곤 바이오서비스와의 협력은 폼페병 유전자 치료제의 임상 규모 확대, 공급 확보와 동시에 다른 전임상 프로그램에 중요한 단계”라며 “자사의 내부 전문지식, 공정개발과 파라곤의 전문지식 및 플랫폼 역량을 활용해 전임상 유전자 치료제 프로그램들을 최대한 빨리 임상 단계로 신속히 진전시킬 수 있길 바란다”고 강조했다.
아미커스는 작년에 미국에서 리소좀 축적질환 중 하나인 파브리병에 대한 치료제 갈라폴드(Galafold)를 승인받은 바 있다.
