경구용 첫 승인 사례 ...기존 제품 보다 편리
미국 식품의약국(FDA)이 사노피 자회사 젠자임(Genzyme)의 경구용 고셔병 치료제 서델가(Cerdelga, eliglustat)를 승인했다.
미 FDA는 희귀의약품과 우선검토 대상 약물로 지정한 서델가를 제1형 고셔병 성인 환자를 위한 1차 치료제로 승인했다. 서델가는 고셔병에 대해 1차 치료제로 승인된 첫 경구약이다.
다만 검사를 통해 서델가에 대한 대사 작용이 빠르거나 불확실한 것으로 확인된 일부 환자들은 치료효과를 얻을 수 있는 적합한 약물 농도에 도달할 수 없기 때문에 FDA는 이러한 경우에는 승인되지 않은 것으로 간주한다고 규정했다.
서델가는 1일 2회 복용하는 경구 치료제라는 점에서 기존 제품보다 더 편리하기 때문에 고셔병 치료제 시장의 주도 제품이 될 것이라고 예상되고 있다.
현재 표준 치료제인 젠자임의 세레자임(Cerezyme)은 정기적으로 정맥 주사를 통해 투여하는 효소대체요법제다.
또한 서델가는 고셔병 환자의 세포와 조직에 쌓이는 글루코실세라마이드(glucosylceramide)의 생산을 줄이는 효과가 있어 효소대체요법제와는 다른 치료 방법을 제공할 수 있다.
현재 악텔리온(Actelion)도 제1형 고셔병에 대한 경구치료제인 자베스카(Zavesca, miglustat)를 보유하고 있지만 이 약은 효소대체요법을 받을 수 없는 환자에게만 사용할 수 있다.
젠자임은 한 달 이내에 서델가를 출시할 계획이라고 밝혔다. 서델가는 유럽을 비롯한 다른 국가들에서도 승인 신청된 상태다.
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