사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 현재 개발 중인 근위축증 치료제의 임상시험에서 치료 시작 후 약 3년이 지난 뒤 환자의 보행능력이 급격히 감퇴된 내용을 담은 결과를 공개했다.
발표 이후 회사의 주가는 28%가량 하락했다.
시장전문가들은 실망스러운 결과이기는 하지만 이 때문에 올해 말까지 이 약물을 승인 신청하려는 사렙타의 계획이 늦춰지지는 않을 것이라고 말했다.
뒤시엔느 근위축증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제인 사렙타의 에테플러센(eteplirsen)은 경쟁사인 프로센사(Prosensa)의 드리사퍼센(Drisapersen)과 마찬가지로 엑손스키핑 기술을 이용한 약물이다.
중간단계 임상시험에서 12명의 환자들은 처음에는 에테플러센 혹은 위약을 투여 받다가 25주부터는 디스트로핀 생산 증가를 분석하기 위해 모두 에테플러센을 투여 받았다.
이번에 공개된 시험결과에 의하면 144주 이후 처음부터 에테플러센으로 치료받은 환자군의 6분 보행검사에 따른 보행능력은 기준치에서 33.2미터 감소한 것으로 확인됐다.
보행능력의 감퇴수준은 위약에서 에테플러센으로 전환한 환자들보다 에테플러센만 투여 받은 환자들이 더 작았지만 120주 이후의 감소폭은 지난 1월 사렙타가 공개한 것보다 훨씬 더 높았다.
연구를 주도한 미국국립아동병원 유전자치료 및 근디스트로피 센터 소장인 제리 멘델 박사는 평균나이 12세인 환자들에게서 나타난 에테플러센의 장기적인 효과는 뒤시엔느 근위축증 환자의 질병경과기록과 비교해볼 때 매우 고무적이라고 강조했다.
올해 미국 FDA는 에테플러센의 승인을 위한 대체경로를 제시해 위약군을 포함하지 않은 안전성 및 효능 자료를 제출할 수 있도록 허락했다.
뒤시엔느 근위축증은 남자 신생아 3600명당 한 명꼴로 발생하는 퇴행성 질환으로 현재 승인된 치료제가 없으며 대개 30세 이상 생존하는 환자가 드물다.
