캘리데코(Kalydeco, ivacaftor)가 희귀한 형태의 유전성 질환인 낭포성 섬유증의 근본 원인을 치료하는 약으로 미FDA에 의해 최근 승인됐다.

낭포성 섬유증은 폐와 기타 장기에 걸쭉한 점액의 치명적인 축적을 야기한다. 캘리데코는 신체 전체의 물의 분배를 감독하는 G551D 유전자의 돌연변이에 의해 야기된 낭포성 섬유증이 있는 6세 이상의 환자들을 치료하도록 승인됐다.

FDA는 낭포성 섬유증은 미국 내 약 3만 여명의 사람들에게 영향을 미치고 있으며, 백인들에게서 가장 흔한 치명적 유전병이라고 설명했다. 약 4%의 경우 혹은 약 1,200명의 사람들이 G551D 돌연변이를 가지고 있는 것으로 여겨지고 있다.

FDA에 따르면, 캘리데코는 6개월의 우선 검토권이 주어졌으며, 표적이 된 형태의 낭포성 섬유증이 미국 내에서 20만 명 이하의 사람들에게 영향을 미치고 있어 희귀 의약품으로 지정됐다.

하루 2회 복용하는 정제인 캘리데코는 G551D 돌연변이가 있는 213명의 사람들이 포함된 임상 연구에 기초해 승인됐다. 가장 흔한 부작용으로는 상기도 감염, 두통, 위통, 설사, 현기증 등이 있었다.

FDA는 캘리데코가 낭포성 섬유증에 대한 가장 흔한 유전적 원인이 있는 환자들에게 있어서는 효과적이지 않다고 강조했다. 이 약은 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)에 의해 생산된다.