[의약뉴스] 미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 중 하나를 투여 받은 환자가 또 사망한 것으로 알려지면서 사렙타의 주가가 급락했다.
외신 보도에 따르면 지대형 근이영양증(LGMD) 2D/R3형 알파-사르코글리칸병증에 대한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9004(patidistrogene bexoparvovec)의 임상 1상 시험에서 환자 1명이 사망했다.
사렙타는 해당 환자가 보행 불가능한 51세의 남성이며 SRP-9004 투여 후 약 11주 뒤에 급성 간부전으로 인해 사망했다고 설명했다.
이는 올해 초에 듀센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)를 투여 받은 보행 불가능한 소아 환자 2명이 급성 간부전으로 인해 사망한 데 이어 사렙타의 유전자 치료제에서 3번째로 보고된 환자 사망 사례다.
급성 간 손상은 엘레비디스와 SRP-9004 같은 아데노관련바이러스(AAV) 매개 유전자 치료에서 발생할 수 있는 것으로 알려진 부작용으로 제품 정보에 이미 포함돼 있다.
사렙타는 보행 불가능한 환자에서 엘레비디스의 안전성 프로파일을 강화하기 위한 조치로서 급성 간부전 위험을 완화하기 위한 면역억제요법을 평가 및 강화할 방침이다.
또한 보행 불가능한 환자를 대상으로 한 엘레비디스 출하를 일시 중단했으며 엘레비디스를 평가하는 ENVISION 임상시험의 환자 투약을 중단한 상태다.
이번 사망 사례는 사렙타의 AAV 유전자 프로그램 전체의 미래를 어둡게 할 수 있다.
이 소식이 전해진 뒤 사렙타의 주가는 30% 이상 하락했다.
최근 사렙타는 회사의 장기적이고 지속 가능한 성장을 유지하기 위한 전략적 구조조정 및 파이프라인 우선순위 계획을 발표한 바 있다.
사렙타는 전략적 검토 이후 잠재적인 계열 내 최고의 siRNA(짧은 간섭 리보핵산) 플랫폼을 활용하는 영향력 있는 개발 프로그램을 발전시키는데 집중하기로 했으며 지대형 근이영양증에 대한 유전자 치료제를 포함한 다수의 개발 프로그램은 중단하기로 했다.
이 과정에서 사렙타는 전체 인력의 약 36%에 해당하는 500명의 직원을 감축해 비용을 절감하기로 했다.
이와 동시에 사렙타는 미국 식품의약국(FDA)이 엘레비디스의 제품 라벨에 급성 간 손상 및 급성 간 부전 위험에 대한 블랙박스 경고문을 포함할 것을 요청했고 이에 동의했다고 밝혔다.
다만 로이터통신이 이 사안에 정통한 소식통을 인용해 보도한 내용에 따르면 FDA는 사렙타 테라퓨틱스에 엘레비디스의 모든 출하를 자발적으로 중단할 것을 요청했다고 한다.
FDA 마티 마카리 국장은 블룸버그 뉴스와의 인터뷰에서 사렙타의 유전자 치료제가 시장에 계속 남아 있어야 하는지 여부에 대해 면밀히 검토하고 있다고 말했다.
